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Qui il programma dell’evento per le giornate di sabato 19 e domenica 20 febbraio.
SABATO 19 FEBBRAIO
10:00 SESSIONE 2 – PROGETTI SCIENTIFICI SUPPORTATI DA PARENT PROJECT
Moderazione: G. Antonini, P. De Leo
Contrastare l’infiammazione nella DMD promuovendo la polarizzazione dei macrofagi pro-rigenerativi attraverso un approccio metabolico
Elisabetta Ferraro, Università di Pisa
Un nuovo approccio epigenetico per migliorare l’omeostasi muscolare nella distrofia di Duchenne
Giuseppina Caretti, Università di Milano
Studio pilota sull’inibizione farmacologica di Nfix come nuova terapia per la Distrofia Muscolare di Duchenne
Graziella Messina, Università degli Studi di Milano
La variabilità fenotipica nella Distrofia Muscolare di Becker: proposta di un protocollo di caratterizzazione clinica e molecolare per stratificare i pazienti nella preparazione dei trial
Gabriele Siciliano, Università di Pisa
La Cardiomiopatia nelle distrofinopatie: caratterizzazione e progressione
Rachele Adorisio, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù Roma
11:15 Domande e risposte
12:00 SESSIONE POSTER
13:00 Pausa pranzo
14.00 SESSIONE 3 – IL RIPRISTINO DELLA DISTROFINA, PARTE I: LA TERAPIA GENICA
Introduzione: F. De Angelis
Moderazione: F. De Angelis, F. Buccella
Panoramica sui risultati clinici degli studi di terapia genica
Eugenio Mercuri, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Roma
Aggiornamenti su Fordadistrogen movaparvovec nella Duchenne
Beth Belluscio, Pfizer
Terapia genica con la microdistrofina delandistrogene moxeparvovec (SRP-9001), aggiornamenti da Roche e Sarepta
Valeria Lovato, Roche
Aggiornamenti sullo studio clinico di terapia genica IGNITE DMD con la microdistrofina SGT-001
Roxana Donisa Dreghici, Solid Biosciences
REGENXBIO: Un aggiornamento su RGX-202, una terapia genica sperimentale per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Olivier Danos, RegenXbio
Terapia genica di Genethon basata su AAV8 e microdistrofina per la DMD
Francesco Muntoni, Dubowitz Neuromuscular Centre, Londra
Terapia genica per la duplicazione dell’esone 2 nella DMD
Kevin Flanigan, Nationwide Children’s Hospital, Ohio
Terapia genica ex vivo
Giulio Cossu, Università di Manchester
15:30 Domande e risposte
16:00 SESSIONE 4 – TAVOLA ROTONDA Costruire l’autonomia: prima si inizia, meglio è!
Il processo di costruzione dell’autonomia si sviluppa durante le diverse fasi del ciclo di vita: infanzia, adolescenza e età adulta. Il tema sarà affrontato attraverso le testimonianze di genitori, ragazzi e professionisti coinvolti in questo percorso.
Introduzione e moderazione: A. Petruzza e G. Perinel, Parent Project aps
17:30 SESSIONE 5 – IL RIPRISTINO DELLA DISTROFINA, PARTE II: LA CORREZIONE GENICA
Introduzione: I. Zito
Moderazione: I. Zito, E. Magnano
Aggiornamento sulle terapie che agiscono sull’RNA: PMO e PPMO
Lorna Hill e Jon Tinsley, Sarepta Therapeutics
Aggiornamenti su Viltepso (viltolarsen)
Robert Crozier, NS-Pharma
Trasformare il modello terapeutico per la distrofia muscolare di Duchenne
Ash Dugar, Dyne Therapeutics
Sviluppo della piattaforma AOC di exon skipping per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne
Mark Stahl, Avidity Biosciences
Sfruttare il potenziale delle terapie a base di oligonucleotidi
James McArthur, PepGen
Mutazioni nonsenso
Eugenio Mercuri, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, Roma
18:45 Domande e risposte
18:00 SESSIONE PARALLELA
Spazio all’affettività e alla sessualità: un momento di confronto
Maximiliano Ulivieri – Comitato Love Giver
19:30 CHIUSURA LAVORI
DOMENICA 20 FEBBRAIO
10:30 SESSIONE 6 – TAVOLA ROTONDA: L’impatto del Covid nella vita quotidiana, tra vincoli, prospettive e progetti
Saranno presentati i dati del questionario covid e attraverso le testimonianze di ragazzi, famiglie e tecnici affronteremo gli aspetti più rilevanti emersi. Verranno trattati gli aspetti della vita quotidiana, dalla presa in carico clinica passando per quella fisioterapica, fino ad arrivare alla partecipazione scolastica e sociale.
Spazio dedicato a come funziona il servizio di telecardiologia e tele-fisioterapia con: Dott. Villano, Dott.ssa Bella.
Introduzione e moderazione: Emanuela Giulitti, Maria Caterina Pugliese e Tiziana D’Auria, Parent Project aps
12:30 Pausa pranzo
14:00 L’IMPORTANZA DEL PROTOCOLLO PJ NICHOLOFF E IL PROGETTO EMERGENCY CARD
Introduzione: F. Buccella, P. Furlong
Emergency Card: a che punto siamo – l’importanza del protocollo PJ Nicholoff
Fabrizio Racca, Azienda Ospedaliera SS. Antonio e Biagio e Cesare Arrigo, Alessandria
15:00 SESSIONE 7 – TRIAL CLINICI NELLA DISTROFIA MUSCOLARE DI BECKER
Moderazione: F. De Angelis, G. Laurenzana
Givinostat nella Becker
Sara Cazzaniga, Italfarmaco
Studio pilota di fase II con vamorolone vs placebo nella distrofia muscolare di Becker
Elena Pegoraro, Università di Padova
Aggiornamenti su EDG-5506
Joanne Donovan, Edgewise
15:30 Domande e risposte
16:30 SESSIONE 8 – MIGLIORARE LA SALUTE MUSCOLARE, CONTRASTARE L’INFIAMMAZIONE E LA FIBROSI
Introduzione: G. Antonini
Moderazione: G. Antonini, S. Capponi
Aggiornamenti su vamorolone nella Duchenne
Eric Hoffman, ReveraGen BioPharma
ATL1102, agire sull’infiammazione nella DMD e aggiornamenti sullo sviluppo clinico
Annabell Leske, Antisense Therapeutics
Givinostat: aggiornamento studi clinici in DMD
Paolo Bettica, Italfarmaco
Aggiornamenti sugli studi clinici con pamrevlumab nella Duchenne
Ewa Carrier, FibroGen
Il trial FIGHT DMD – uno studio sponsorizzato dalla FDA per agire sulla cardiomiopatia associata alla DMD
Ines Macias-Perez, Cumberland Pharmaceuticals
CAP-1002, una terapia per il trattamento dei pazienti DMD non deambulanti
Linda Marban, Capricor Therapeutics
18:00 Domande e risposte
18:30 Chiusura lavori