Lo scorso 5 gennaio l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha comunicato i risultati positivi della fase 1b dello studio clinico con EDG-5506, che ha reclutato pazienti con distrofia muscolare di Becker. Ai sette pazienti adulti reclutati in questa fase dello studio sono state somministrate dosi orali di 20 mg di EDG-5506 (n=5) o placebo (n=2) per due settimane per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e i livelli della molecola nel corpo.

EDG-5506 è una molecola progettata per ridurre selettivamente lo stress muscolare associato all’attività quotidiana delle fibre muscolari scheletriche veloci*. Sia nella DMD che nella BMD tali fibre sono più soggette a lesioni e, riducendo il loro stress muscolare, si potrebbe quindi prevenire la degenerazione del muscolo scheletrico, l’infiammazione e il declino funzionale che accompagnano la progressione della patologia. Poiché EDG-5506 agisce in modo specifico sulla proteina che controlla la contrazione di queste fibre, la funzionalità di altri muscoli, come quello scheletrico lento e il muscolo cardiaco, non sono alterate dal trattamento.    

Nei pazienti con distrofia muscolare di Becker che hanno partecipato alla fase 1b dello studio clinico sono stati rilevati livelli di EDG-5506 nel muscolo tali da poter fornire un beneficio clinico significativo. EDG-5506 è stato ben tollerato e la forza muscolare è stata preservata. Inoltre, i livelli degli indicatori di danno muscolare misurati si sono avvicinati a quelli riscontrati negli individui sani. Nel loro insieme, questi risultati consentono di passare alla fase successiva della sperimentazione clinica in cui verranno esaminati gli effetti del dosaggio a lungo termine sulla sicurezza e sui biomarcatori.

La fase 1b dello studio ha seguito la fase 1a a dose singola e multipla crescente che ha valutato la sicurezza e la tollerabilità delle dosi crescenti di EDG-5506 in volontari sani.

L’azienda farmaceutica inoltre vorrebbe iniziare uno studio clinico di fase 2 su adulti e adolescenti con distrofia muscolare di Becker nella prima metà del 2022 e uno studio di fase 2 su ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne nella seconda metà del 2022. La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione Fast Track per EDG-5506 per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Becker. La designazione Fast Track è un processo normativo che facilita e accelera la revisione di nuovi farmaci destinati al trattamento di una patologia o condizione grave o pericolosa per la vita. Le terapie sperimentali che ricevono questa designazione hanno vantaggi come incontri più frequenti con la FDA per discutere lo sviluppo del farmaco e, se i criteri sono soddisfatti, l’idoneità per l’approvazione accelerata e la revisione prioritaria.

* le fibre muscolari veloci si contraggono rapidamente e intensamente tollerando poco l’affaticamento, viceversa le fibre muscolari lente hanno una attività metabolica bassa e tollerano meglio la fatica; le fibre lente funzionano per il mantenimento della postura e per i movimenti lenti e ripetitivi, quelle rapide viceversa si contraggono velocemente ma si affaticano molto prima

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

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