È arrivata nella tarda serata di ieri una notizia che non avremmo mai voluto condividere. Uno dei ragazzi della nostra comunità, partecipante allo studio di fase 1b di terapia genica con la minidistrofina di Pfizer in corso negli Stati Uniti, è purtroppo venuto a mancare. Dalle poche informazioni disponibili riportate nella lettera alla comunità stilata da Pfizer, sappiamo che si tratta di un partecipante al trial incluso nel gruppo dei non deambulanti ma non abbiamo alcuna informazione sui motivi che hanno portato a questa grave perdita. Nell’attesa di comprendere cosa sia accaduto il trial è stato momentaneamente sospeso e l’azienda condividerà maggiori informazioni appena queste saranno disponibili.

L’Ufficio Scientifico di Parent Project è in contatto con il team di Pfizer Italia che si è resa disponibile a rispondere a eventuali domande provenienti dalla comunità. Nel caso vogliate usufruire di questa possibilità potete scrivere a  scienza@parentproject.it.  Non appena riceveremo maggiori informazioni non mancheremo di condividerle.

20 dicembre 2021

Siamo profondamente dispiaciuti di apprendere che un paziente partecipante al nostro studio di fase 1b di terapia genica con la minidistrofina incluso nel gruppo dei non deambulanti è deceduto. A nome di ognuno di Pfizer, estendiamo le nostre condoglianze alla famiglia, agli amici e a coloro che si sono presi cura di lui.

In questo momento non abbiamo informazioni complete e stiamo lavorando attivamente con lo sperimentatore del centro dello studio per comprendere cosa sia accaduto. Lo screening e la somministrazione per il nostro studio di fase 1b sono stati posti in pausa e stiamo lavorando a stretto contatto con il “Comitato esterno per il monitoraggio dei dati” per revisionare i dati. I regolatori sono stati informati e l’Agenzia statunitense FDA ha stabilito la sospensione clinica per la richiesta di farmaco sperimentale (Investigational New Drug – IND). La sicurezza e la salute dei pazienti nel nostro studio clinico rimane la nostra principale priorità e ci impegniamo a condividere maggiori informazioni con la comunità dei medici e dei pazienti appena questo sarà possibile.

Cordialmente

Il Team della terapia genica nella DMD di Pfizer

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps