L’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato di aver presentato alla FDA la richiesta di nuovo farmaco sperimentale (IND, Investigational New Drug) per DYNE-251, per avviare uno studio clinico globale in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni trattabili con lo skipping dell’esone 51 entro la metà del 2022

DYNE-251 è una molecola antisenso progettata per promuovere lo skipping dell’esone 51, a cui è stato associato un frammento di un anticorpo che ne promuove l’ingresso nelle cellule muscolari. In studi preclinici condotti in vivo su animali modello per la Duchenne, il farmaco è risultato ben tollerato e ha mostrato un exon skipping consistente, soprattutto a livello di cuore e diaframma.

La richiesta presentata dall’azienda alla FDA, oltre a includere i dati provenienti dagli studi preclinici, delinea il piano per uno studio globale, randomizzato, controllato con placebo, con dosi multiple crescenti di farmaco e con una fase di estensione a lungo termine. Si tratta di uno studio di fase 1/2 che coinvolgerà circa 30-40 pazienti, di età compresa tra i 4 e i 16 anni, deambulanti e non. L’obiettivo dello studio sarà quello di valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, la farmacocinetica e farmacodinamica, l’espressione della distrofina e la funzionalità muscolare.

L’azienda si propone di avviare lo studio nella prima metà del 2022. Ulteriori progetti per il futuro includono programmi su pazienti con mutazioni trattabili con lo skipping degli esoni 53, 45 e 44.

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere a questo link il comunicato stampa originale diffuso da Dyne Therapeutics.

Per informazioni aggiuntive sulla piattaforma sviluppata dall’azienda per i suoi programmi di exon skipping e sui risultati degli studi preclinici condotti su modelli animali, potete leggere la brochure informativa prodotta dall’azienda in italiano, scaricabile al seguente link.