È previsto per il primo trimestre del 2022 l’inizio della sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA*) per il vamorolone all’Agenzia Regolatoria statunitense. La notizia è stata diffusa con il comunicato stampa (link https://ml-eu.globenewswire.com/Resource/Download/e26af471-1fb7-4031-9af7-9e8acd86766a) del 17 novembre da Santhera e Reveragen che riportano l’esito favorevole di un incontro, un pre-NDA meeting, che ha coinvolto le aziende e la FDA.

Il vamorolone è un farmaco sperimentale sviluppato con l’obiettivo di ottenere un antinfiammatorio di efficacia paragonabile agli steroidi ma con minori effetti collaterali.

Lo scopo dell’incontro delle aziende con la FDA era ottenere il consenso dell’Agenzia in merito alla sufficienza e alla adeguatezza dei dati clinici raccolti finora negli studi clinici per la presentazione di una NDA per il vamorolone per il trattamento della DMD. La FDA ha convenuto che l’efficacia del vamorolone, così come dimostrata nello studio di 24 settimane VISION-DMD, supporta la sottomissione della richiesta e che i risultati provenienti dalla fase in doppio cieco di 24 settimane dello studio VISION-DMD e gli studi in aperto forniscono dati sulla sicurezza ritenuti sufficienti a supportare la presentazione.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

* New Drug Application (NDA): è la Domanda per i Nuovi Farmaci che viene presentata alla FDA per la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione di un farmaco/terapia negli Stati Uniti. La NDA è un fascicolo che contiene l’intera storia della molecola.