Condividiamo la lettera alla comunità inviata da Solid Biosciences sugli ultimi aggiornamenti del loro programma di terapia genica con SGT-001 e sugli ulteriori programmi di sviluppo in questo ambito. Tra le novità riportate, i risultati incoraggianti emersi dalle valutazioni a lungo termine della funzionalità motoria e polmonare in alcuni dei partecipanti allo studio di fase 1/2 IGNITE DMD ancora in corso. Entro fine anno la company prevede il trattamento di nuovi partecipanti allo studio

Lettera alla comunità Duchenne: aggiornamenti sullo studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD e sulla pipeline

Cara comunità Duchenne, questa mattina abbiamo diffuso un comunicato stampa che fornisce un aggiornamento sulle attività di Solid. L’aggiornamento include una panoramica sui dati a lungo termine relativi all’espressione e alla funzionalità presentati durante il terzo trimestre e l’annuncio di una importante collaborazione pubblico-privata che abbiamo lanciato in partnership con REGENXBIO con il supporto della FDA. Siamo entusiasti di condividere i progressi realizzati a partire dal nostro ultimo aggiornamento nel portare avanti la nostra mission nell’avanzamento di trattamenti significativi per i pazienti.

Aggiornamenti sullo studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD

A settembre Solid ha presentato al congresso virtuale della World Muscle Society 2021 i dati sull’espressione a lungo termine e sui risultati della funzionalità (potete leggere il comunicato stampa originale a questo link) relativi allo studio di fase 1/2 IGNITE DMD in corso per i primi tre pazienti nel gruppo a dosaggio elevato (2E14 vg/kg). Le analisi dei dati provenienti dalle biopsie dei pazienti dal 4 al 6,dopo 2 anni (nel paziente 4), 1,5 anni (nel paziente 5) e 1 anno (nel paziente 6) dal trattamento, indicano evidenze di espressione duratura e diffusa della proteina microdistrofina. Inoltre i pazienti trattati con SGT-001 mostrano un beneficio sostenuto nelle valutazioni funzionali e in quelle fornite dal paziente nel corso di un periodo in cui la storia naturale suggerirebbe un declino.

Sempre a settembre, Solid ha riportato ulteriori dati positivi sulla funzionalità polmonare (potete leggere il comunicato stampa originale a questo link) relativi a i primi sei pazienti nello studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD. I dati, presentati al 50° Meeting Annuale della Società di Neurologia Pediatrica, hanno mostrato un beneficio sostenuto in due ulteriori valutazioni della funzionalità polmonare nei pazienti trattati un anno dopo la somministrazione quando la storia naturale suggerirebbe un declino. Siamo incoraggiati dai dati provenienti dagli endpoint di funzionalità polmonare visti in IGNITE DMD, specialmente considerando che la perdita di funzionalità polmonare ha un impatto su tutti i pazienti che vivono con la Duchenne.

Le recenti analisi intermedie dei dati migliorano la nostra comprensione del ruolo che SGT-001 potrebbe giocare nel miglioramento dei risultatiper i pazienti con la Duchenne. Nell’avanzamento dello studio clinico IGNITE DMD,continueremo a seguire i pazienti trattati e a raccogliere i dati per supportare il potenziale beneficio di SGT-001 e prevediamo di iniziare la somministrazione in ulteriori pazienti nel nostro trial clinico di fase 1/2 IGNITE DMD prima della fine dell’anno.

Aggiornamento sulla strategia in sviluppo

Il programma di Solid sulla strategia con i capsidi virali adeno-associati di nuova generazione, SGT-003, continua ad avanzare e dimostra un miglioramento del tropismo muscolare e dell’espressione della microdistrofina negli studi preclinici. Inoltre abbiamo recentemente annunciato una collaborazione con Forge Biologics, un’organizzazione per lo sviluppo contrattuale e la produzione (CDMO – Contract Development and Manufacturing Organization) focalizzata sulla terapia genica e cellulare, per l’avanzamento dello sviluppo e della produzione di SGT-003. Stiamo lavorando nella direzione di una sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco (Investigational New Drug – IND) per l’inizio del 2023.

Recenti sviluppi dell’azienda

In collaborazione con REGENXBIO, Solid ha lanciato ufficialmente il Pathway Development consortium (PDC), un’iniziativa multi-stakeholder che ha l’obiettivo di identificare, sviluppare, espandere e mantenere percorsi per terapie efficaci per i pazienti diagnosticati precocemente con una patologia rara. Il PDC cerca di raggiungere questi obiettivi riunendo un gruppo ampio e diverso di stakeholder provenienti dalle comunità delle patologie rare e della terapia genica con AAV, includendo, tra gli altri, pazienti, industrie, enti regolatori, mondo accademico e sponsor, per un dialogo scientifico e politico significativo.

Le prossime presentazioni per la Comunità

  • Conferenza annuale di Action Duchenne: novembre 2021
  • Parent Project Italia: febbraio 2022

Siamo incoraggiati dall’espressione a lungo termine e dai risultati funzionali così come dai dati sulla funzionalità polmonare raccolti fino ad ora ed entusiasti della promessa della pipeline di Solid in continua espansione. Il Team di Solid Biosciences prosegue nel suo fermo impegno per la comunità Duchenne, che sostiene il nostro lavoro mentre camminiamo dritti verso il nostro obiettivo e avanziamo speditamente le terapie per i pazienti che ne sono in attesa.

#TogetherWeAreSolid

Con affetto

Il vostro Team di Solid Biosciences

La versione originale della lettera alla comunità è disponibile a questo link

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps