In un comunicato stampa diffuso il 28 ottobre scorso, Edgewise Therapeutics ha annunciato i risultati positivi della prima parte dello studio clinico di fase 1 nei volontari sani con la molecola sperimentale EDG-5506, progettata per ridurre il danno muscolare nel trattamento della distrofia muscolare di Becker (BMD). Lo studio è in corso negli Stati Uniti e proseguirà nel trattamenti dei pazienti BMD

Lo studio clinico di fase 1 con EDG-5506 è uno studio randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a dose singola o multipla crescente (MAD = dose multipla crescente), progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di EDG-5506 in volontari sani adulti (fase 1a) e negli adulti con distrofia muscolare di Becker (fase 1b). I risultati ottenuti supportano l’inizio di uno studio di fase 2 sia per la distrofia muscolare di Duchenne che di Becker nel 2022.

Ai 40 volontari sani reclutati nello studio di fase 1a sono state somministrate dosi orali di EDG-5506 (da 5 mg a 40 mg) o placebo. EDG-5506 ha dimostrato di essere ben tollerato a tutte le dosi studiate con lievi e transitori eventi avversi risolti da soli successivamente. Sulla base di questi risultati favorevoli, la company prevede l’inizio di due studi di fase 2, uno in pazienti con BMD nella prima metà del 2022 e uno in pazienti con DMD nella seconda metà del 2022. Inoltre, l’azienda ha avviato la somministrazione nei pazienti BMD nell’ambito dello studio clinico di fase 1b in corso. La company prevede di reclutare circa 8 pazienti per valutare una dose di 20 mg di EDG-5506 o il placebo per 14 giorni. La sicurezza, il profilo farmacocinetico (PK) e cambiamenti nei biomarcatori del danno muscolare (come la creatin chinasi e la troponina veloce di tipo I) verranno valutati per la prima volta in studi di questo tipo. La company prevede inoltre di avviare uno studio in aperto in pazienti con BMD nel primo trimestre del 2022 per esaminare i parametri di cui sopra per oltre 3 mesi.

“Siamo entusiasti dei risultati di questo studio clinico con EDG-5506 che supportano il dosaggio per i pazienti BMD nella fase 1b e l’avanzamento nella fase 2″, ha affermato Kevin Koch, Presidente e amministratore delegato di Edgewise. “Stiamo lavorando con urgenza per andare avanti con il programma e sono entusiasta del potenziale di EDG-5506 di fornire un beneficio terapeutico significativo per pazienti con DMD e BMD”.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con EDG-5506 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.

Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link