Lo studio clinico di fase 1b/2a con la molecola sperimentale di nuova generazione denominata WVE-N531, sviluppata dall’azienda Wave Life Sciences, coinvolgerà 15 ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53. I risultati del trial, attesi per il 2022, guideranno le fasi successive di sviluppo del farmaco

Il 29 settembre scorso, Wave Life Sciences ha annunciato l’avvio delle infusioni con WVE-N531, in uno studio clinico in aperto di fase 1b/2a, in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattabili con lo skipping dell’esone 53. Lo studio, che ha l’obiettivo principale di valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento, valuterà quattro dosi di farmaco somministrate ogni 2 settimane in 15 pazienti deambulanti e non, di età compresa tra i 5 e i 12 anni, per selezionarne una che verrà ulteriormente valutata.

WVE-N531 è il primo candidato di nuova generazione utilizzato dall’azienda che, grazie a una modifica chimica, ha il potenziale di migliorare l’ingresso della molecola all’interno delle cellule. Studi preclinici condotti con WVE-N531 su cellule in coltura e su modelli animali hanno mostrato un aumento di produzione di distrofina dipendente dalla dose, una minore tossicità e una migliore efficienza di ingresso nelle cellule, rispetto ai farmaci di prima generazione precedentemente impiegati dall’azienda.

La company si propone di raccogliere i risultati nel corso del 2022. Sulla base di questi risultati si decideranno gli sviluppi futuri del farmaco, così come di altri composti di exon skipping.

cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso dall’azienda al seguente link