Condividiamo la lettera alla comunità ricevuta da Sarepta Therapeutics in merito all’inizio di un nuovo studio clinico con la terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 denominato EMBARK. Non conosciamo ancora i Paesi coinvolti in questo nuovo trial che sarà condotto in collaborazione con Roche negli Stati Uniti e in altri Paesi, ma parteciperemo al webinar organizzato da PPMD dedicato allo studio, per condividere i dettagli che verranno forniti dall’azienda.

4 Ottobre 2021

Cara comunità Duchenne,

Sarepta Therapeutics ha annunciato oggi l’inizio dello studio SRP-9001-301, anche noto come studio EMBARK, in partenariato con Roche negli Stati Uniti e in altri Paesi nel mondo, uno studio fondamentale con SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7. micro-distrofina) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. SRP-9001 è una terapia di trasferimento genico sperimentale che ha l’obiettivo di trasferire il suo gene codificante per la microdistrofina nel tessuto muscolare per ottenere la produzione della proteina microdistrofina.

L’inizio di uno studio clinico significa che gli sponsor dello studio e i centri clinici coinvolti nel trial provvedono agli step necessari  per consentire la somministrazione della terapia sperimentale. Questi passaggi iniziali avvengono prima del reclutamento del primo paziente nello studio.

Abbiamo ricevuto molte domande nei mesi precedenti e riconosciamo l’interesse e l’urgenza espressa dalla comunità Duchenne. Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ci ha invitato a condividere i dettagli dello studio clinico EMBARK in un webinar per la comunità che stiamo programmando nella settimana dell’11 Ottobre. Prestate pertanto attenzione all’annuncio che verrà dato da PPMD.

Molte persone con la Duchenne, le famiglie e le organizzazioni di Pazienti hanno contribuito con il loro tempo e i loro sforzi a supportare gli studi iniziali di questa terapia sperimentale. Vi ringraziamo per la vostra dedizione senza la quale questo passaggio fondamentale nell’impegno per lo sviluppo terapeutico non sarebbe stato possibile.

Cordialmente

Siobhan Fitzgerald