Capricor Therapeutics ha annunciato lo scorso 24 settembre, durante il convegno virtuale internazionale World Muscle Society, i risultati positivi finali dello studio clinico HOPE-2 nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne in trattamento con CAP-1002
I dati finali dello studio HOPE-2 mostrano miglioramenti statisticamente significativi nella mid PUL v1.2 nei pazienti trattati con CAP-1002. La scala di Performance degli Arti Superiori (Performance of Upper Limb, PUL) testa attività manuali collegate alle attività di vita quotidiana che sono molto importanti per la qualità di vita. Inoltre, i dati finali presentati dall’azienda statunitense evidenziano valori statisticamente significativi di altre misurazioni che suggeriscono un rallentamento clinicamente rilevante della progressione della patologia (scheletrici e cardiaci). Lo studio HOPE-2, condotto negli Stati Uniti, è un trial di fase 2 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo per pazienti in una fase avanzata della DMD. Ai partecipanti allo studio è stato somministrato il placebo o CAP-1002 per via endovenosa ogni tre mesi. Sono stati analizzati i dati da un totale di 20 pazienti (12 pazienti trattati con placebo e 8 pazienti trattati) dopo 12 mesi. Circa l’80% dei pazienti erano non deambulanti e tutti i pazienti erano in regime stabile di steroidi. L’analisi dei dati finali ha dimostrato che i pazienti nelle fasi avanzate della patologia mostrano miglioramenti nelle misurazioni scheletriche e cardiache dopo avere ricevuto quattro dosi di CAP-1002 nel corso di un anno. Inoltre CAP-1002 è generalmente sicuro e ben tollerato..“Il significato di questi dati è di vitale importanza per i pazienti e la comunità DMD. I dati suggeriscono che CAP-1002 ha rallentato il declino della DMD nei pazienti per i quali attualmente esistono poche opzioni”, ha affermato Linda Marbán amministratore delegato di Capricor. L’azienda si dichiara pronta a iniziare presto uno studio di fase 3.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Capricor al seguente link
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