Condividiamo alcuni importanti aggiornamenti provenienti da Pfizer e descritti in una lettera alla comunità in merito al trial di fase 3 con la loro terapia genica ora denominata fordadistrogen movaparvovec in corso anche in Italia.
In seguito al riscontro di 3 gravi eventi avversi sono state introdotte delle modifiche al protocollo del trial che esclude dalla partecipazione pazienti con mutazioni che cadono in determinati esoni. La prosecuzione del reclutamento attende l’approvazione delle modifiche proposte.
Per i dettagli delle modifiche introdotte nel protocollo potete leggere a seguire la traduzione della lettera alla comunità preparata dall’Ufficio Scientifico di Parent Project.
28 settembre 2021
Vogliamo condividere un recente cambiamento nel nostro programma clinico di terapia genica per la DMD. Negli studi in corso con fordadistrogen movaparvovec si sono recentemente verificati tre eventi avversi gravi di debolezza muscolare, due dei quali hanno coinvolto miocarditi (infiammazione del tessuto cardiaco), attribuiti al trattamento in studio. Il Comitato esterno di monitoraggio dei dati di Pfizer ha revisionato i risultati sulla sicurezza e ha concluso che alcune mutazioni nel gene della distrofina potrebbero essere associate a un rischio maggiore per questi eventi avversi in seguito al trattamento con fordadistrogen movaparvovec.
Assicurare la sicurezza dei partecipanti allo studio è la nostra prima priorità. In quanto tale abbiamo proposto un cambiamento nei protocolli del nostro studio con un nuovo criterio che escluderà dalla partecipazione i pazienti DMD con qualsiasi mutazione (delezione esonica, duplicazione esonica, inserzione o mutazione puntiforme) presente tra l’esone 9 e il 13, inclusi, o una delezione che colpisca sia l’esone 29 che il 30. Si stima che queste mutazioni rappresentino meno del 15% dei pazienti con la DMD. La proposta di cambiamenti nel protocollo e i documenti dello studio sono attualmente in fase di revisione da parte delle agenzie regolatorie e dei comitati etici. Il reclutamento presso ogni sito deve attendere l’approvazione di queste autorità governative che avverranno con tempistiche diverse per i singoli Paesi e i centri.
Sappiamo che questo cambiamento è una notizia molto difficile per la comunità. Tuttavia non appena abbiamo saputo delle informazioni sui nuovi risultati sulla sicurezza e i rischi è stato necessario fare questo passo per proteggere la sicurezza dei partecipanti allo studio. Comprendiamo il senso di urgenza per nuove terapie tra le tante famiglie nel mondo. Apprezziamo la vostra fiducia e collaborazione e vi assicuriamo che stiamo lavorando con la più grande cura nell’avanzamento del nostro programma di terapia genica per la Duchenne.
Cordialmente
Il Team di terapia genica di Pfizer