Condividiamo gli aggiornamenti ricevuti da Solid Biosciences descritti nella lettera alla comunità e nel comunicato stampa del 17 agosto in merito agli ultimi sviluppi dei programmi di terapia genica dell’azienda.
Oltre alla strategia iniziale con la microdistrofina SGT-001 attualmente in valutazione nei pazienti nello studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD, l’azienda è impegnata anche nello sviluppo pre-clinico di nuove potenziali strategie di terapia genica annunciate a maggio (http://parentproject.it/2021/05/19/aggiornamenti-da-solid-sulla-terapia-genica-con-la-microdistrofina/) e ottobre dello scorso anno (http://parentproject.it/2020/10/30/solid-collabora-con-ultragenyx-per-lo-sviluppo-di-nuove-terapie-geniche/). Si tratta di terapie geniche di nuova generazione, oggetto di studi condotti in laboratorio, che usano un vettore virale diverso da quello impiegato in SGT-001 e sviluppato dall’azienda Ultragenyx o internamente da Solid.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere la lettera alla comunità originale diffusa da Solid al seguente link: https://www.solidbio.com/about/media/news/letter-to-the-duchenne-community-ignite-dmd-phase-i-ii-clinical-trial-and-r-d-pipeline-development-update
Traduzione della lettera alla Comunità:
Cara comunità Duchenne,
Questo pomeriggio abbiamo pubblicato un comunicato stampa che fornisce un aggiornamento sulle attività di Solid tra cui la somministrazione nell’ambito dello studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD e gli sviluppi per la nostra nuova pipeline di terapia genica di nuova generazione SGT-003 e la nostra collaborazione con Ultragenyx. Siamo lieti dei progressi compiuti in queste priorità strategiche chiave e nell’avanzamento della nostra mission di sviluppare trattamenti significativi per i pazienti.
Aggiornamento sullo studio clinico IGNITE DMD
Come riportato in precedenza, l’ottavo paziente dello studio IGNITE DMD, il quinto nel gruppo di trattamento al dosaggio di 2E14vg/KG, è stato trattato con SGT-001 ad aprile 2021. Il paziente ha manifestato un SAE che non era inatteso e che, siamo lieti di condividere, è stato pienamente risolto.
Successivamente alla somministrazione di due pazienti con la nostra strategia clinica e il nostro processo di produzione di seconda generazione, abbiamo condotto una revisione estesa di tutti i dati clinici che ha portato a un piano rinforzato di mitigazione del rischio che include nuove indicazioni sulla gestione del paziente che è stato sottomesso alla FDA. Sono in corso le attività per l’avanzamento di IGNITE DMD con la somministrazione del prossimo paziente prevista entro l’anno.
Nessun nuovo segnale sulla sicurezza legato al trattamento è stato identificato nei pazienti dall’1 all’8 nel periodo post somministrazione che va dai 90 giorni a più di 3 anni. Continuiamo a seguire i pazienti somministrati e a raccogliere i dati per supportare il potenziale beneficio proveniente dalla somministrazione di SGT-001.
Aggiornamento sulla pipeline di R&D
Le attività precliniche per il nostro programma di nuova generazione per la Duchenne con il trasferimento genico di microdistrofina sviluppato internamente SGT-003 proseguono includendo ricerche sulla verifica del meccanismo di azione, il processo di produzione, le strategie cliniche e regolatorie e lo sviluppo e la validazione di saggi di screening per supportare la somministrazione clinica. Il nostro obiettivo è la sottomissione di una IND all’inizio del 2023. Abbiamo inoltre compiuto progressi nella nostra collaborazione in corso con Ultragenyx.
Prossime presentazioni alla Comunità
Conferenza CureDuchenne FUTURES: Ottobre 2021
Conferenza annuale di Action Duchenne: Novembre 2021
Il team at Solid Biosciences desidera ribadire la nostra continua dedizione alla comunità Duchenne ed esprimere la nostra gratitudine per il vostro incrollabile supporto. La comunità è stata la più grande forza trainante dopo la nostra dedizione e il nostro impegno per l’avanzamento di trattamenti significativi per i pazienti.
#TogetherWeAreSolid
Cordialmente,
Il vostro Team di Solid Biosciences