Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD potenzialmente eleggibili per la partecipazione al trial clinico LELANTOS di fase 3 per valutare l’efficacia della molecola sperimentale pamrevlumab, rispetto al placebo, in pazienti non deambulanti di età uguale o superiore ai 12 anni affetti da distrofia muscolare di Duchenne, in trattamento con steroidi.
Pamrevlumab, precedentemente nota come FG-3019, è una molecola sperimentale sviluppata per contrastare la fibrosi. Questa molecola blocca l’azione del fattore di crescita del tessuto connettivo (CTGF), proteina che stimola la deposizione di tessuto fibrotico e che riduce la capacità che ha il tessuto muscolare danneggiato di ripararsi.
Lo studio, finanziato da FibroGen, è uno studio multicentrico, in doppio cieco e controllato con il placebo. Durante il trial i pazienti saranno assegnati casualmente (in un rapporto 1:1) al gruppo che riceverà la molecola sperimentale pamrevlumab o il placebo attraverso infusioni intravenose una volta ogni 2 settimana per un periodo complessivo di 52 settimane. Al termine dello studio, seguirà un periodo di estensione in aperto in cui a tutti i pazienti sarà offerta la possibilità di ricevere il trattamento sperimentale.
L’ufficio scientifico di Parent Project aps, che si occupa della gestione del Registro Pazienti DMD/BMD Italia, ha individuato e informato 132 pazienti in possesso delle caratteristiche minime indicate dai criteri d’inclusione qui di seguito indicati:
- pazienti con diagnosi di Distrofia Muscolare di Duchenne geneticamente confermata;
- pazienti di età uguale o superiore ai 12 anni;
- pazienti non–deambulanti;
- pazienti in trattamento stabile con steroidi da almeno 6 mesi;
- pazienti che non sono coinvolti in studi clinici con molecole sperimentali da almeno 1 mese.
- Pazienti non ventilati o ventilati per un periodo inferiore alle 16 ore al giorno
Il reclutamento per questa sperimantazione è possibile presso i seguenti centri clinici italiani:
- Policlinico A Gemelli – Centro clinico
NeMO, Roma (Sperimentatore principale: Marika
Pane)
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma (Sperimentatore principale: Adele D’Amico, Michela Catteruccia)
- Ospedale San Raffaele, Milano (Sperimentatore principale: Stefano Previtali)
- Associazione La Nostra Famiglia, IRCCS E. Medea, Bosisio Parini, Lecco (Sperimentatore principale: Maria Grazia D’Angelo)
Vi ricordiamo che la selezione finale dei pazienti pienamente idonei a partecipare a questo studio sarà a cura dei responsabili dei centri clinici sopra indicati che dovranno valutare ulteriori parametri clinici e biologici per definire i pazienti arruolabili.
Per maggiori informazioni sul trial, potete:
- consultare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link
- visitare il sito clinicaltrials.gov al seguente link
- contattare l’ufficio scientifico di Parent Project aps chiamando il numero 342.3289199 o scrivendo alla mail del registro: informa@registrodmd.it