In un webinar organizzato da Parent Project con la collaborazione del Prof. Comi, discuteremo i risultati presentati
Sono stati annunciati il 26 giugno, alla conferenza americana di Parent Project Muscular Dystrophy, i dati dello studio di fase 2 su pazienti Becker con givinostat, la molecola sviluppata da Italfarmaco per contrastare l’infiammazione e favorire la rigenerazione muscolare. Per comprendere meglio la lettura di questi primi risultati e quali sviluppi ci potranno essere in futuro stiamo lavorando all’organizzazione di un webinar con il Prof. Giacomo Comi, del Policlinico di Milano, di cui vi daremo maggiori informazioni a settembre.
Si tratta di uno studio controllato con placebo, disegnato per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco, che ha coinvolto 51 pazienti di età compresa tra i 19 e i 61 anni per un periodo di 12 mesi e si è svolto in gran parte in Italia presso il policlinico di Milano.
L’obiettivo principale dello studio valutava i livelli di fibrosi nei pazienti che hanno assunto il farmaco, rispetto a quelli che hanno assunto il placebo. Purtroppo non si è osservata differenza tra i due gruppi e questo obiettivo non è pertanto stato raggiunto. I risultati saranno ulteriormente analizzati per capirne i motivi, che potrebbero essere attribuiti all’alta variabiità dei pazienti all’inizio dello studio e alla poca progressione della patologia nella finestra di osservazione di 12 mesi.
D’altra parte, l’obiettivo secondario dello studio valutava la frazione di massa grassa e di tessuto contrattile nei due gruppi. In questo caso si è osservata una differenza significativa nei pazienti che hanno ricevuto il farmaco, rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo dopo 12 mesi di trattamento.
Questa differenza significativa nei due gruppi è incoraggiante e sembra indicare un effetto favorevole di givinostat nel ritardare la degenerazione muscolare.
Questi, insieme ad altri risultati osservati, supportano un ulteriore sviluppo del farmaco nella Becker, che verrà discusso e pianificato con le autorità regolatorie.
Il profilo di sicurezza di givinostat si è dimostrato in linea con le precedenti osservazioni, senza eventi avversi importanti.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Italfarmaco al seguente link
Potete vedere la registrazione della presentazione di Italfarmaco durante la conferenza PPMD al seguente link
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici completati o in corso su givinostat potete visitare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link