In un comunicato stampa diffuso il 28 aprile le aziende farmaceutiche ReveraGen, che ha sviluppato il farmaco vamorolone per la Duchenne, e Santhera, che ha acquisito la licenza del farmaco a livello globale, hanno annunciato i nuovi dati clinici sul trattamento a lungo termine con vamorolone nei pazienti Duchenne. Si tratta di dati relativi a 46 pazienti di età compresa tra i 4 e i 10 anni, 41 dei quali hanno completato un periodo di trattamento complessivo di due anni e mezzo. Durante questo periodo tutti i 46 pazienti che avevano partecipato allo studio di fase 2 VBP15-002 sono entrati in due successivi studi di estensione, VBP15-003 e VBP15-LTE, nell’ultimo dei quali le dosi di somministrazione hanno raggiunto i 2.0 o i 6.0 mg/kg/die. Gli studi hanno valutato gli effetti del farmaco sulla funzionalità motoria e i potenziali effetti avversi normalmente associati ai cortisonici. Ricordiamo che vamorolone è un farmaco che agisce come potenziale alternativa al cortisone, conservando una simile efficacia ma dissociando da questa gli effetti collaterali normalmente osservati con questi farmaci.
Dai risultati preliminari riportati precedentemente era già stato osservato un miglioramento nel tempo per alzarsi da terra (test TTSTAND) nei pazienti trattati con entrambi i dosaggi sopra menzionati, rispetto ai pazienti trattati con dosaggi più bassi o pazienti che non hanno mai assunto steroidi. Questi risultati sono mantenuti dopo due anni e mezzo di trattamento con le due dosi più alte rispetto a pazienti della stessa età non in trattamento con steroidi i cui dati provengono dallo studio di storia naturale condotto dal CINGR (il Gruppo Cooperativo Internazionale di Ricerca Neuromuscolare). Questi risultati equivalgono a un ritardo di circa due anni nel declino della velocità del test TTSTAND, che concorda con gli effetti dei cortisonici osservati in altri studi. Un cambiamento simile si è osservato anche con il test dei 10 metri di cammino/corsa e, in parte, con il test del cammino dei 6 minuti, supportando ulteriormente l’efficacia a lungo termine di vamorolone.
Per quanto riguarda la sicurezza e la tollerabilità del farmaco dopo due anni e mezzo di trattamento, i dati sono coerenti con quanto osservato nei dati a 18 mesi. Entrambi i dosaggi sono dunque risultati sicuri e ben tollerati per tutto il periodo di osservazione senza un aumento di incidenza di eventi avversi associati al trattamento. I pazienti in trattamento con il dosaggio più alto (6mg/kg/die) che hanno manifestato un aumento di peso, sono stati gestiti clinicamente riducendo il dosaggio di vamorolone a 2 o 4 mg/kg/die. Gli altri effetti collaterali tipicamente associati all’uso del cortisone, quali l’aspetto del viso a luna piena (cushingoide), anomalie comportamentali, acne o irsutismo, sono stati osservati solo in alcuni pazienti singoli. Inoltre non sono stati riportati casi di rallentamento della crescita per tutto il periodo di follow-up.
Siamo lieti quindi di apprendere i dati positivi del trattamento con vamorolone e ci auspichiamo che questo possa favorire il percorso di sviluppo di questo farmaco potenzialmente interessante per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa diffuso da Santhera al seguente link