Riceviamo da Solid Bioscience una lettera indirizzata alla comunità inerente i più recenti aggiornamenti sul suo studio di terapia genica di fase 1/2 con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD.
Le novità riportate, illustrate anche nel webinar organizzato dal Parent Project statunitense che si è svolto martedì 16 marzo a cui abbiamo partecipato come Ufficio Scientifico, riguardano due aspetti dello studio, la ripresa della somministrazione di SGT-001 in un nuovo partecipante al trial e i risultati intermedi a un anno di distanza dalla somministrazione della terapia nei sei pazienti già trattati.
Come leggerete nella lettera il nuovo paziente trattato, il settimo finora nello studio, sta bene e non ha mostrato gli effetti collaterali gravi che si erano purtroppo verificati e fortunatamente risolti, in alcuni dei precedenti partecipanti. La ripresa della somministrazione è avvenuta adottando il protocollo di sicurezza messo a punto da Solid insieme alla FDA e ha impiegato il prodotto di terapia genica SGT-001 ottenuto con una metodica di nuova generazione che, a parità di dose di terapia genica somministrata, consente l’impiego di quantità di virus inferiori. La validità delle misure di sicurezza adottate per questo paziente consentono ora a Solid di proseguire lo studio con la somministrazione di SGT-001 nel prossimo partecipante al trial.
Sul fronte dei risultati, le valutazioni condotte hanno riguardato 3 pazienti trattati con il dosaggio basso di SGT-001 (5E13vg/kg) e 3 con quello elevato (2E14vg/kg). Sono stati esaminati i dati a un anno dalla somministrazione relativamente alla funzionalità muscolare e respiratoria ed è stata condotta un’analisi sui livelli di creatinchinasi rilevati nei partecipanti. Il confronto di questi dati con quelli provenienti dal gruppo di pazienti non trattati dello studio e con gli andamenti di progressione della patologia disponibili per le singole valutazioni in base ai dati di storia naturale, ha fornito risultati che vanno nella direzione di un beneficio del trattamento, evidenziato anche attraverso i PROM, questionari che raccolgono la percezione dei pazienti e caregiver, sull’impatto che il trattamento sta avendo sulle attività quotidiane.
Esprimere un parere su questi dati è molto complesso, i pazienti trattati sono pochi come sempre accade negli studi di fase 1/2, il range di età è ampio (si va dai 5 ai 14 anni) e come sappiamo l’evoluzione della patologia non è identica da paziente a paziente. Detto questo, non possiamo non essere incoraggiati da questi primissimi risultati che, seppure in misura diversa, vanno comunque nella direzione in cui tutti noi speriamo, quella di riuscire finalmente a modificare il decorso naturale della patologia. Anche per questo studio, come per gli altri di terapia genica in corso, prosegue dunque l’attesa di nuovi dati a più lungo temine e in più pazienti, fondamentali per avere le conferme di cui abbiamo bisogno.
Per maggiori informazioni sui risultati potete leggere la lettera alla comunità (che trovate al link riportato all’inizio dell’articolo, nella versione tradotta dall’Ufficio Scientifico di Parent Project) e il comunicato stampa diffuso da Solid disponibile a questo link (https://investors.solidbio.com/news-releases/news-release-details/solid-biosciences-reports-efficacy-and-safety-data-ongoing).
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project