Si svolgerà venerdì 22 gennaio alle ore 17.30 un webinar per la comunità dei pazienti dedicato allo studio clinico di fase 3 con la terapia genica PF-06939926 di Pfizer, avviato a fine dicembre 2020 anche in Italia (potete leggere la notizia al seguente link).
Il webinar, organizzato da Parent Project aps, ospiterà il Prof. Eugenio Mercuri e la Dott.ssa Marika Pane del Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma, primo centro coinvolto nello studio in Italia. I relatori illustreranno i criteri di inclusione necessari alla partecipazione che, ricordiamo, includono le seguenti caratteristiche:
- pazienti DMD deambulanti di età compresa tra i 4 e gli 8 anni non compiuti,
- in terapia stabile con steroidi da almeno tre mesi,
- che non stiano assumendo altre terapie sperimentali da almeno 3 mesi e non in trattamento con ataluren da almeno 6 mesi.
Ai fini della partecipazione allo studio clinico ricordiamo, inoltre, che i pazienti devono aver eseguito la vaccinazione antimeningococcica, e che la vaccinazione antinfluenzale non deve essere stata effettuata nei trenta giorni precedenti l’inizio dello studio.
Il Prof. Mercuri e la Dott.ssa Pane si soffermeranno, inoltre, sui test che saranno eseguiti in fase di screening, che includono quello specifico per escludere la presenza di eventuali anticorpi diretti contro il vettore virale impiegato nella terapia genica, requisito indispensabile per la partecipazione al trial.
La decisione di partecipare a uno studio clinico è sempre estremamente difficile, a maggior ragione per un trial di terapia genica, nel quale gli aspetti di sicurezza sono particolarmente critici. Insieme ai nostri ospiti si discuterà di tutti i temi su cui è necessario soffermarsi quando si decide di approcciarsi a uno studio così complesso come quello di una terapia genica.
Il webinar sarà l’occasione per ricevere risposte dai referenti dello studio del Policlinico Gemelli e dalla Dott.ssa Catteruccia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, ulteriore centro presso il quale a breve verrà avviato lo stesso trial clinico.
Per l’iscrizione al webinar è necessario inviare una mail al seguente indirizzo: centroascolto@parentproject.it per ricevere il link per collegarsi tramite la piattaforma Zoom.
Il webinar verrà registrato e il link per poterlo rivedere verrà pubblicato sul sito di Parent Project aps.