In un comunicato stampa diffuso il 5 novembre, Sarepta Therapeutics annuncia un aggiornamento sui programmi di sviluppo per SRP-9001, la terapia genica basata sul trasferimento della microdistrofina sviluppata dall’azienda.
In base a quanto riportato, l’azienda ha risposto in modo soddisfacente alle richieste avanzate lo scorso settembre dall’Office of Tissues and Advanced Therapies – OTAT (la divisione della FDA che si occupa di regolamentare i prodotti di terapia genica negli Stati Uniti) – in merito all’impiego di SRP-9001 ottenuto attraverso il processo di produzione commerciale ed è quindi pronta per l’avvio del prossimo studio clinico, lo studio SRP-9001-103, che inizierà entro la fine dell’anno.
Considerando i rischi posti dalla pandemia di COVID-19 in corso sull’esecuzione di un trial clinico ampio e multicentrico, Sarepta ha proposto alla OTAT uno studio in aperto che coinvolgerà un massimo di 10 pazienti. Il trial servirà a Sarepta per accelerare la validazione di SRP-9001 ottenuto attraverso il processo commerciale valutando nei pazienti trattati la sicurezza e l’espressione di SRP-9001 prodotto con queste modalità.
Nello stesso comunicato si legge infine che dovrebbero arrivare all’inizio del nuovo anno i primi dati sul secondo studio di Sarepta con SRP-9001, il trial di fase 2 controllato con placebo attualmente in corso negli Stati Uniti. Sono dati importanti che ci auguriamo vadano nella direzione sperata.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa ufficiale diffuso da Sarepta al seguente link (https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-commence-dosing-next-study-commercial)
Potete consultare la scheda descrittiva di SRP-9001 al seguente link (http://strategieterapeutiche.parentproject.it/srp-9001-micro-dystrophin/)