L’azienda farmaceutica statunitense Catabasis Pharmaceuticals ha organizzato, con la collaborazione di PPMD (Parent Project MuscularDystrophy), un webinar virtuale lo scorso martedì 27 ottobre alle ore 18:00; durante il webinar sono stati condivisi dettagli e approfondimenti sui dati che hanno portato all’interruzione dello studio di fase 3 PolarisDMD e quello di estensione in aperto GalaxyDMD
Pat Furlong (Presidente e fondatrice di PPMD) ha introdotto i partecipanti e ha spiegato la modalità di invio di un comunicato stampa riguardante una notizia di interruzione di un studio clinico da parte di un’azienda farmaceutica. In quanto quotata in borsa, l’azienda deve comunicare l’interruzione prima possibile in modo da ottenere un perentorio blocco nella produzione industriale del farmaco; Pat Furlong ha sottolineato quanto questo possa a volte risultare un problema negli studi globali, ovvero quelli che si svolgono a livello mondiale, e come le famiglie possano ricevere la notizia non nello stesso momento.
Per Catabasis Pharmaceutical erano presenti in collegamento telefonico Joanne Donovan (Chief Medical Officer), Maria Mancini (Vice Presidente Clinical Operations), Andrea Matthews (Vice Presidente Corporate Affairs)e Jill C. Milne (Co-Founder e Chief Executive Officer).
Joanne Donovan ha mostrato i risultati dello studio clinico di fase 3 PolarisDMD. Lo studio non ha raggiunto l’endpoint primario ovvero un cambiamento del punteggio della North Star Ambulatory Assessment (NSAA) dopo un anno di trattamento con edasalonexent rispetto al placebo. Anche gli endpoint secondari (che includevano i test funzionali a tempo: il tempo per alzarsi da terra, i 10 metri di camminata/corsa e salire 4 gradini) non hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi. Inoltre i dati sulla concentrazione degli enzimi muscolari e sulla frequenza cardiaca non sono risultati essere statisticamente significativi rispetto al placebo. Edasalonexent si è dimostrato generalmente sicuro e ben tollerato.
Anche analizzando dei sottogruppi (per esempio i bambini più piccoli), seppur riscontrando maggiori differenze, non è stato ritenuto che queste differenze fossero sufficientemente significative da giustificare la continuazione dello studio. Hanno anche analizzato il Parent reported outcome (PODC: 88 domande su come i ragazzi si comportano a casa) e non hanno trovato differenze significative. I centri clinici coinvolti erano 37 in 8 Paesi; il 93% ragazzi avevano completato lo studio PolarisDMD ed erano stati reclutati per lo studio di estensione GalaxyDMD. È stato deciso di interrompere anche quest’ultimo in quanto, parlando con gli esperti, hanno ritenuto non opportuno proseguire un altro anno senza glucocorticoidi, quando questi ragazzi hanno un’alternativa terapeutica disponibile.
Hanno concluso dicendo che quanto prima verranno analizzati tutti i dati disponibili, compresi quelli del braccio placebo in modo da poterli anche comparare con gli studi di storia naturale.
Pat Furlong ha posto una domanda: sarà necessaria una fase di washout prima di iniziare con un regime steroideo? Joanne Donovan ha risposto che non ci sono ragioni al momento per un washout e non c’è quindi motivo per un ulteriore ritardo nella somministrazione di steroidi.
Maria Mancini ha detto che sarà loro cura informare tutte le famiglie attraverso i centri coinvolti, rispondere a tutte le domande, pianificare una visita finale. Pat Furlong è intervenuta dicendo quanto sia importante dare informazioni alle famiglie vista la fascia di età di questo studio, sono famiglie al loro primo studio clinico, quindi è estremamente importante stare loro vicino e fornire quante più informazioni possibili.
Pat Furlong ha posto un’altra domanda: se fosse stata aumentata la dose, i risultati sarebbero cambiati? Joanne Donovan ha risposto dicendo che hanno pensato e studiato questa opzione con i clinici e gli esperti e hanno ritenuto non plausibile questa opzione, trattandosi inoltre di capsule orali da deglutire.
Pat Furlong ha chiesto: dato che molti ragazzi hanno partecipato a questo studio da casa, come è stata misurata la NSAA? Joanne Donovan ha risposto che hanno realizzato un video per le famiglie in collaborazione con gli esperti che 15 anni fa hanno ideato questa scala di valutazione e successivamente, hanno fatto delle videochiamate con i genitori per spiegare in che modo dovessero rilevare tutte le misure della NSAA, Pat Furlong ha sottolineato quanto sia importante un passo del genere negli studi clinici.
Infine Pat Furlong conclude dicendo quanto sarà importante condividere i dati sul braccio placebo e le risposte individuali di ciascun ragazzo alla propria famiglia e ricorda del link https://www.parentprojectmd.org/have-you-participated-in-a-clinical-trial-that-was-terminated/: una iniziativa molto interessante e utile: le famiglie possonoraccontare la loro storia di uno studio clinico terminato compilando un questionario.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps