Con estremo piacere condividiamo gli ultimi aggiornamenti da Italfarmaco che ha ricevuto dalla agenzia regolatoria americana Food and Drug Administration (FDA) la designazione di Patologia Pediatrica Rara per givinostat e ha terminato la fase di reclutamento dello studio di fase 3 EPIDYS. Queste importanti novità sono fondamentali passi in avanti verso la definizione del valore terapeutico del farmaco e della sua futura commercializzazione
Il Gruppo Italfarmaco ha fornito oggi un aggiornamento sullo sviluppo del givinostat, il suo inibitore dell’istone deacetilasi (HDAC), in ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La FDA ha concesso a givinostat la denominazione di Patologia Pediatrica Rara per il trattamento della DMD, il che consentirà un processo di revisione accelerato. La società farmaceutica italiana ha inoltre annunciato il completamento del reclutamento dei pazienti nello studio clinico di fase 3 EPIDYS restando quindi in linea con le tempistiche proposte per la pubblicazione dei dati top line nel giugno 2022.
“Questa è la terza designazione regolatoria che abbiamo ricevuto dalla Fda per givinostat dopo la designazione di Orphan Drug e Fast Track e riflette il riconoscimento da parte dell’agenzia del potenziale di givinostat per il trattamento della DMD, una patologia genetica devastante”, ha detto Paolo Bettica, Chief Medical Officer del Gruppo Italfarmaco. “Siamo anche lieti di aver completato il reclutamento del nostro studio clinico di fase 3 con 179 ragazzi. Si tratta di una pietra miliare per l’azienda che ci avvicina a stabilire il valore terapeutico di givinostat e a portare un nuovo trattamento ai pazienti che ne hanno bisogno”. Siamo grati ai pazienti e alle loro famiglie, ai nostri ricercatori e ai team clinici per aver portato avanti la sperimentazione nonostante la difficile crisi pandemica”.
La designazione di Patologia Pediatrica Rara viene concessa dalla FDA per incoraggiare lo sviluppo di nuovi farmaci per le manifestazioni gravi o pericolose per la vita di una patologia o condizione che colpiscano principalmente i ragazzi di 18 anni e più giovani. Previa approvazione della FDA per givinostat per il trattamento della DMD, Italfarmaco ha diritto a ricevere un voucher, che può essere riscattato per ricevere una revisione prioritaria per una successiva richiesta di commercializzazione per un diverso prodotto candidato alla commercializzazione o che potrebbe essere venduto o trasferito.
Nell’aprile 2020 (potete leggere la news al seguente link), Italfarmaco ha annunciato che i dati provvisori dello studio clinico EPIDYS di fase 3 sono stati rivisti da un Comitato Indipendente di Monitoraggio dei Dati che ha raccomandato di continuare il trial sulla base della ridotta infiltrazione di grasso nel tessuto muscolare degli arti inferiori vista nelle immagini di Spettroscopia a Risonanza Magnetica (MRS) dei pazienti affetti da DMD in trattamento con givinostat rispetto al gruppo placebo dopo 12 mesi di trattamento. Questi risultati delle risonanze confermano quelli istologici dello studio di fase 2, che ha rivelato una progressione più lenta della malattia nei ragazzi trattati con givinostat a regime stabile di steroidi. Il comitato indipendente di monitoraggio dei dati, che controlla e rivede regolarmente lo studio, ha anche confermato la sicurezza del trattamento con givinostat. Con il reclutamento dello studio completato, l’ultimo paziente dovrebbe terminare il periodo di trattamento di 72 settimane nel primo trimestre del 2022. Si prevede che Italfarmaco riporti i dati top line dello studio EPIDYS nel giugno 2022.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Fonte: “Duchenne, givinostat riceve da FDA lo status di farmaco per malattia pediatrica rara. Ricerca di Italfarmaco”, PHARMASTAR
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con givinostat potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps