Un lavoro recentemente pubblicato sulla rivista scientifica Science Signaling, condotto da un gruppo di ricercatori della Yale University nel Connecticut, descrive un nuovo composto in grado di agire su MKP5, già precedentemente evidenziato come potenziale bersaglio per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
MKP5 è un’enzima in grado di regolare l’attività di una famiglia di enzimi denominati MAPK che giocano un ruolo fondamentale nelle cascate di eventi che controllano una serie di risposte fisiologiche che, se alterate, sono associate allo sviluppo di diverse patologie umane, tra cui forme tumorali, obesità e diabete, patologie che coinvolgono i sistemi immunitario, cardiaco e muscoloscheletrico.
Studi precedenti condotti dallo stesso gruppo di ricerca e pubblicati nel 2013, avevano messo in evidenza che l’assenza di MKP5 nei modelli di topo con distrofia muscolare di Duchenne (topi mdx) era in grado di proteggere l’animale dallo sviluppare la patologia agendo, nello specifico, su una riduzione significativa della fibrosi. Questi risultati avevano portato all’attenzione MKP5 come un promettente bersaglio terapeutico per il trattamento della DMD.
Nel lavoro recentemente pubblicato si è ipotizzato un intervento di MKP5 sulla fibrosi tramite la modulazione della via di segnalazione di TGF-b1, la cui inattivazione nei topi mdx è in grado di ridurre la fibrosi.
Ci sono voluti parecchi anni e 160.000 composti valutati, per trovare una molecola che fosse in grado di bloccare selettivamente la proteina MKP5. La molecola individuata infatti agisce su un sito della proteina diverso dal suo sito attivo su cui si pensava di poter intervenire. Proprio questo nuovo sito potrebbe essere il bersaglio su cui provare ad agire per lo sviluppo di un nuovo trattamento.
Il gruppo di ricerca è fiducioso nel ritenere che questa scoperta possa dimostrarsi una nuova promettente strategia di trattamento per i pazienti con la DMD ma anche in generale per tutte quelle patologie associate a fibrosi. Da quanto riportato in una notizia pubblicata di recente in Medical News Today i ricercatori sono entrati in contatto con un’azienda farmaceutica per portare avanti lo sviluppo di un nuovo trattamento basato sull’inibizione di MKP5 in ambito clinico.
A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps