Grazie alla disponibilità del Prof. Eugenio Mercuri, è stato organizzato per oggi, mercoledì 1° luglio, alle ore 17, un webinar su due studi clinici relativi allo skipping dell’esone 53, attualmente in fase di reclutamento.
Il primo è lo studio ESSENCE di Sarepta, per il quale è ancora aperto il reclutamento per i pazienti con mutazione trattabile con skipping dell’esone 53 con la molecola golodirsen. Si tratta di uno studio di fase 3 in corso in diversi centri clinici in Italia e che coinvolge pazienti di età compresa tra i 7 e i 13 anni, deambulanti e in trattamento con steroidi.
Il secondo è lo studio RACER 53 sviluppato dall’azienda giapponese Nippon Shinyaku e dalla sua partner americana NS Pharma per indurre lo skipping dell’esone 53 con la molecola viltolarsen. Si tratta anche in questo caso di uno studio di fase 3 che sta per partire anche in Italia presso il Policlinico Gemelli di Roma e che coinvolge bambini più piccoli, di età compresa tra i 4 e i 7 anni, in trattamento con steroidi.
Il webinar si terrà sulla piattaforma Zoom. Chi desidera ricevere le credenziali per collegarsi può scrivere alla mail scienza@parentproject.it.