Sarepta completa la sottomissione alla FDA della richiesta per un’approvazione accelerata per casimersen
In un comunicato stampa diffuso il 26 giugno, l’azienda statunitense Sarepta Therapeutics annuncia di aver completato la sottomissione alla FDA della richiesta per un nuovo farmaco (NDA- New Drug Application) ai fini di una approvazione accelerata per casimersen, la molecola per lo skipping dell’esone 45 precedentemente nota come SRP-4045 sviluppata dall’azienda.
Il dossier di richiesta presentato da Sarepta alla FDA contiene i risultati dall’analisi intermedia dei dati provenienti dal sottogruppo di pazienti che ha ricevuto casimersen nell’ambito dello studio ESSENCE, un trial di fase 3 in corso anche in Italia che sta valutando l’efficacia e la sicurezza di questa molecola e di golodirsen in pazienti DMD con mutazione trattabile rispettivamente con lo skipping dell’esone 45 e 53. I risultati dell’analisi relativi al sottogruppo trattato con casimersen indicano un aumento statisticamente significativo nei livelli della proteina distrofina sia rispetto a inizio studio che al gruppo di controllo trattato con il placebo. Se la NDA per casimersen sarà accetata lo studio ESSENCE completato potrà servire come studio di conferma post-marketing.
Quella per casimersen è la terza richiesta di approvazione per molecole antisenso rivolte al trattamento di pazienti DMD con mutazioni specifiche presentata da Sarepta alla FDA, le precedenti, per lo skipping dell’esone 51 e per lo skipping del 53 – sono state entrambe approvate dall’Agenzia Statunitense. Se anche casimersen riceverà l’approvazione, le tre terapie insieme avranno il potenziale di trattare il 30% dei pazienti Duchenne.
In base alle regole in vigore negli Stati Uniti, la parola passa ora alla FDA che dovrà innanzitutto comunicare a Sarepta se accogliere la NDA per casimersen trasferendola, eventualmente, alla valutazione degli esperti.
A cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa ufficiale diffuso da Sarepta al seguente link
Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link