In un comunicato stampa e una lettera alla comunità Duchenne, diffusi il 14 agosto 2019, l’azienda Solid Bioscience delinea le modifiche apportate al protocollo dello studio clinico di fase 1/2 con SGT-001, denominato IGNITE DMD, annuncia il trattamento del secondo paziente del gruppo a dosaggio maggiore e riporta i risultati finanziari relativi al secondo trimestre 2019, chiusosi il 30 giugno.
Queste le parole di Ilan Ganot, CEO, presidente e co-fondatore dell’azienda: “Continuiamo a eseguire la nostra missione per portare terapie innovative ai pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne, e abbiamo percorso diversi gradini verso il raggiungimento del nostro obiettivo. Abbiamo modificato il protocollo IGNITE DMD per facilitare il nostro percorso clinico che valuta il candidato per la terapia genica SGT-001 e abbiamo trattato il secondo paziente nel nostro gruppo a dosaggio maggiore. Abbiamo inoltre rafforzato le nostre risorse finanziarie. Guardando in avanti, continueremo a fornire un aggiornamento dei dati dello studio clinico IGNITE DMD nei mesi successivi”.
Di seguito la traduzione della lettera alla comunità Duchenne:
Cara Comunità Duchenne,
siamo felici di avere avuto l’opportunità di poterci connettere con tante famiglie Duchenne durante la Conferenza Annuale PPMD (Parent Project Muscular Dystrophy) alla fine di giugno a Orlando e avere avuto la possibilità di presentare un aggiornamento sul nostro studio clinico IGNITE DMD. Vorremmo fornire un ulteriore aggiornamento per tenervi tutti informati sui progressi dello studio.
Oggi, Solid ha annunciato di avere trattato il secondo paziente del gruppo a dosaggio maggiore dello studio clinico IGNITE DMD di fase 1/2 con SGT-001, un candidato per la terapia genica con AAV in fase di studio per la Duchenne. Ricordiamo che questo gruppo a dosaggio maggiore riceve una singola somministrazione di SGT-001 a 2E14 vg/kg, che è quattro volte più alta della dose di partenza.
Solid ha inoltre fatto delle modifiche al protocollo dello studio clinico IGNITE DMD. Un cambiamento include un limite superiore di peso pari a 25 Kg almeno per il prossimo paziente trattato nel secondo gruppo. Solid rimane impegnata a trattare pazienti di peso maggiore in futuro. Un’altra modifica del protocollo è la rimozione del braccio dei pazienti di controllo per la parte rimanente del secondo gruppo. Come sempre, Solid capisce quanto sia urgente che l’avanzamento di terapie utili avvenga in maniera responsabile con l’obiettivo di avere un impatto sulla più ampia popolazione di pazienti colpiti dalla Duchenne.
In altre novità recenti, Solid ha annunciato a luglio che la compagnia ha raccolto un finanziamento di 60 milioni di dollari, rafforzando la propria posizione finanziaria.
Solid conferma la previsione di fornire un aggiornamento dei dati del trial clinico IGNITE DMD più tardi durante quest’anno e non vediamo l’ora di condividere tutti i progressi con la comunità.
Sinceramente
Il Team Solid Bioscience
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project aps.
Potete leggere il comunicato stampa originale al seguente link e la lettera alla comunità al seguente link.
Per ulteriori informazioni su SGT-001 potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project aps.