Sarepta Therapeutics è stata informata che un rapporto sugli eventi avversi è stato presentato al sistema di segnalazione degli eventi avversi (FAERs) della FDA, un database di sorveglianza post-marketing per le terapie approvate. Sarepta afferma che, sulla base delle loro indagini, il rapporto è stato erroneamente presentato al FAERs
CAMBRIDGE, Mass., 8 agosto 2019 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, azienda leader nella medicina genetica di precisione per il trattamento di patologie rare, ha annunciato oggi che, in base alle loro indagini, il rapporto sugli eventi avversi non è stato presentato al database FAERs da un dipendente Sarepta né dal coordinatore dello studio.
Il rapporto ha riportato un caso di rabdomiolisi* in un partecipante allo studio SRP-9001-102 di Sarepta https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03769116?term=SRP-9001-102&rank=1 , studio in cieco, controllato con placebo, che sta valutando l’uso della terapia genica con micro-distrofina di Sarepta in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
Due settimane dopo l’infusione endovenosa, il paziente ha presentato urine di colore scuro e elevati livelli di creatina fosfochinasi (CK) ma è risultato, per altri aspetti, asintomatico. È stato ricoverato in ospedale per osservazione e dimesso il giorno seguente, i risultati dei test sono rientrati nella norma.
Lo studio 102 è condotto in cieco con un rapporto 1:1, un paziente che presenta un evento avverso potrebbe quindi essere in trattamento attivo o anche nel braccio placebo. Mentre Sarepta e il coordinatore dello studio non sanno chi è in trattamento e chi in placebo, il comitato per il monitoraggio della sicurezza dei farmaci dello studio non è “in cieco” rispetto all’evento. Dopo aver esaminato il problema il comitato ha raccomandato che lo studio continui senza interruzioni. Nessuna disposizione di interruzione dello Studio 102 è stata attivata. La rabdomiolisi è un rischio noto comunemente associato alla distrofia muscolare di Duchenne.
* I pazienti DMD sono a rischio di sviluppare rabdomiolisi, una malattia che insorge in seguito a disgregazione massiccia delle fibre muscolari, che determina il rilascio di mioglobina e potassio nella circolazione sanguigna. Da qui il colore scuro delle urine. La mioglobina è pericolosa per i reni e può causare insufficienza renale; il potassio è potenzialmente pericoloso per il cuore.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere la notizia originale al link Statement on Erroneous FAERS Submission Aug 8 2019
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici di terapia genica con micro-distrofina di Sarepta potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project aps.