Non sarà per il momento estesa al sottogruppo dei pazienti non deambulanti la possibilità di accesso a Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento dei pazienti Duchenne con mutazione non senso. La notizia, diffusa venerdì attraverso un comunicato stampa, è stata riportata da PTC anche durante la Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) terminata domenica ad Orlando in Florida a cui ha partecipato parte dello staff di Parent Project. Nel corso del suo intervento in conferenza, l’azienda ha tenuto a rassicurare la comunità sottolineando che come riportato nel comunicato, i pazienti già in trattamento con Translarna, potranno invece proseguire l’assunzione anche dopo la perdita della deambulazione. Nelle prossime settimane PTC chiederà all’Agenzia Europea dei Medicinali un riesame della richiesta di ampliamento, un processo che durerà circa 4 mesi.
Di seguito la traduzione del comunicato stampa.
SOUTH PLAINFIELD, N.J., 28 giugno 2019 /PRNewswire/ — PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ha annunciato oggi che il Comitato per i Prodotti Medicinali per l’Uso nell’Uomo (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha completato la revisione della proposta di estensione dell’indicazione per Translarna™ (ataluren) per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione non senso (nmDMD) che non sono deambulanti. Mentre il CHMP ha espresso un parere negativo sull’estensione, PTC è stata informata dai rappresentanti dell’EMA che il Rapporto pubblico europeo di valutazione (European Public Assessment Report, EPAR) sarà aggiornato per chiarire che i pazienti che iniziano Translarna quando deambulanti non sono tenuti a sospendere il trattamento dopo la perdita della deambulazione.
Translarna è attualmente indicato per i pazienti Duchenne deambulanti che hanno più di due anni di età, l’estensione richiesta avrebbe consentito l’inclusione dei pazienti non deambulanti nell’indicazione. PTC prevede di richiedere un riesame della procedura entro le prossime due settimane e prevede che la nuova valutazione durerà circa 4 mesi.
Anche se siamo dispiaciuti dell’esito attuale della procedura di espansione dell’indicazione e del suo impatto sui pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione non senso non deambulanti, siamo lieti che i pazienti in trattamento con Translarna possano rimanere in trattamento dopo la perdita della deambulazione, “ ha detto Marcio
Souza, Chief Operating Officer, PTC Therapeutics, Inc. “Continuiamo ad impegnarci per lavorare con il CHMP per chiarire le domande aperte e siamo fiduciosi che saremo in grado di dimostrare il beneficio polmonare di Translarna nei pazienti non deambulanti.”
I dati clinici a sostegno dell’estensione si basano sui risultati che supportano un impatto positivo sui parametri di Capacità Vitale Forzata (FVC) per i pazienti trattati con Translarna nello studio 019, un trial in aperto e a lungo termine e nello studio 025 (Registro STRIDE) quando confrontati con controlli comparabili della storia naturale. Questo è in aggiunta all’indicazione attualmente approvata che afferma che la farmacocinetica (PK) e i profili di sicurezza tra pazienti nmDMD deambulanti e non deambulanti sono confrontabili e che non è necessario nessun aggiustamento della dose quando i pazienti diventano non deambulanti. Il CHMP ha obiettato che la PK confrontabile potrebbe non assicurare l’efficacia nei pazienti non deambulanti poiché la massa muscolare è ridotta in questo gruppo di pazienti. PTC e i membri della comunità scientifica hanno espresso disaccordo verso questa visione durante la spiegazione orale.
Translarna ha ricevuto il rinnovo annuale della sua autorizzazione alla commercializzazione condizionata a giugno del 2019 per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione non senso (nmDMD) che sono deambulanti e di età superiore ai due anni. Inoltre, in connessione con il rinnovo di giugno 2019, l’obbligo specifico di PTC di sottomissione dei risultati dello studio 041, uno studio clinico con ataluren in corso, è stato esteso a settembre 2022.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps.
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da PTC Therapeutics
Per ulteriori informazioni sullo sviluppo clinico di Translarna potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project