Riceviamo e condividiamo la traduzione della lettera indirizzata alla comunità Duchenne ricevuta da Solid Bioscience sulle ultime notizie inerenti lo studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD. Il trial sta valutando la strategia di terapia genica con la microdistrofina SGT-001 ed ha appena iniziato la somministrazione della dose più elevata in un secondo gruppo di pazienti. Al momento un solo partecipante allo studio ha ricevuto il nuovo dosaggio. Il paziente ha manifestato alcuni effetti collaterali dovuti al trattamento, rapidamente risolti, e sta ora bene. Il trial si svolge solo negli Stati Uniti e sta ampliando il numero dei centri clinici coinvolti nella sperimentazione.
Lettera di Solid alla comunità Duchenne
Cara comunità Duchenne,
Vogliamo fornirvi un aggiornamento sui progressi del nostro studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD con il nostro sistema sperimentale di trasferimento genico della microdistrofina, SGT-001. A partire dalla comunicazione dei risultati clinici preliminari avvenuta a febbraio, siamo andati avanti nello studio per valutare SGT-001 a un dose maggiore nella seconda coorte di pazienti. Come ricorderete IGNITE DMD è uno studio clinico che prevede una sola somministrazione a dosaggio crescente, questo vuol dire che è stato disegnato per valutare dosi progressivamente più elevate di SGT-001. Sulla base dei nostri dati preclinici riteniamo che dosaggi maggiori di SGT-001 esprimeranno più microdistrofina. Questa nuova dose, 2E14vg/kg è quattro volte superiore alla nostra dose iniziale di 5E13 vg/kg.
Recentemente, sono stati reclutati i primi due pazienti in questa coorte a dosaggio maggiore, uno è stato assegnato casualmente al gruppo di trattamento e l’altro a quello di controllo con trattamento ritardato. Similmente a quanto avvenuto in altri pazienti che hanno ricevuto SGT-001, il paziente nel braccio di trattamento ha manifestato un declino transitorio nella conta delle piastrine subito dopo la somministrazione che si è completamente risolto. Al paziente è stata anche diagnosticata un’infezione gastrointestinale non correlata a SGT-001, che ha risposto al trattamento. Abbiamo osservato anomalie transitorie nei test di laboratorio che misurano la funzionalità epatica che hanno risposto rapidamente ad una dose aumentata di steroidi assunti per via orale. Abbiamo informato la FDA e possiamo condividere con voi che il paziente sta bene e ha ripreso le sue normali attività.
IGNITE DMD è in corso e prosegue l’arruolamento dei pazienti presso la University of Florida. Siamo lieti di condividere che si aggiungeranno nuovi centri clinici statunitensi per lo studio tra cui il University of Massachusetts Memorial Medical Center, guidato dalla Dott. Brenda Wong.
Sono in corso le attività per avviare il reclutamento. Per avere informazioni sui criteri di inclusione ed esclusione per IGNITE DMD e per ulteriori dettagli inerenti lo screening, vi invitiamo a consultare il sito clinicaltrials.gov.
Crediamo che SGT-001 abbia il potenziale per essere un’importante terapia per i pazienti Duchenne e stiamo lavorando duramente per permettere un avanzamento rapido e responsabile di SGT-001 lungo il percorso di sviluppo clinico. Siamo impazienti di continuare a tenervi aggiornati man mano che avanzeremo nello studio.
Cordialmente,
Il Team di Solid Biosciences
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere la lettera alla comunità originale inviata da Solid Biosciences al seguente link.
Al seguente link è invece disponibile il comunicato stampa originale diffuso da Solid Biosciences che include gli aggiornamenti sullo studio.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project