Sono tre gli studi clinici di terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne avviati, quasi simultaneamente, tra la fine del 2017 e l’inizio del 2018 e attualmente in corso negli Stati Uniti. L’obiettivo della strategia è di ripristinare la produzione di distrofina, più in particolare di mini o microdistrofina, veicolando il “gene terapeutico” all’interno del tessuto muscolare mediante l’utilizzo di vettori virali (Virus AdenoAssociati – AAV). I tre trial differiscono tra loro per la tipologia di costrutto genico o per il sottotipo di vettore virale utilizzato, ovvero vengono utilizzati “strumenti del mestiere” leggermente diversi, ma la strategia terapeutica funziona con le stesse modalità.
Le aziende farmaceutiche responsabili dello sviluppo clinico delle tre strategie di terapia genica per la Duchenne – Sarepta Therapeutics, Pfizer e Solid Biosciences – hanno partecipato alla XVII Conferenza Internazionale organizzata da Parent Project Onlus, che si è tenuta a Roma dal 16 al 17 febbraio, durante la quale hanno illustrato lo stato dell’arte della terapia genica per la DMD, gli ultimi aggiornamenti sugli studi clinici in corso e i prossimi passi.
Riportiamo di seguito l’articolo scritto da Francesca Ceradini, Responsabile Scientifico di Parent Project, e pubblicato sulla testata online Osservatorio Terapie Avanzate, che racconta ciò che è stato detto in Conferenza e delinea il panorama attuale.