Visto il successo della scorsa edizione, anche quest’anno alla Conferenza Internazionale di Parent Project onlus si è svolta la Sessione Poster dedicata a giovani ricercatori e clinici che lavorano nell’ambito della distrofia muscolare di Duchenne e Becker sul territorio italiano. Con grande piacere pubblichiamo i nomi dei vincitori, insieme ai loro contributi scientifici

Durante la Sessione Poster, che si è svolta nella giornata di sabato 16 febbraio 2019, sono stati presentati ventuno contributi scientifici su diverse tematiche, inerenti sia la ricerca di base e traslazionale che l’ambito clinico per la DMD e BMD. I giovani partecipanti hanno avuto modo di presentare il proprio lavoro a un’estesa e internazionale “comunità Duchenne” sia tramite un poster scientifico, per la comunità degli specialisti, sia con un elaborato divulgativo, per spiegare il progetto di studio ai pazienti, alle famiglie e, in generale, a un pubblico di “non addetti ai lavori”.

I lavori sono stati valutati da singole Commissioni (Professor Giulio Cossu, Professor Francesco Muntoni e il dottor Eric Hoffman per i premi Ricerca di base e traslazionale e Clinica; i giornalisti scientifici Silvia Bencivelli, Emanuela Vinai e Francesco Fuggetta per il Premio Divulgazione Scientifica) le quali hanno proclamato e premiato i vincitori delle singole categorie sabato sera, durante la cena sociale della Conferenza.

I vincitori delle singole categorie e i premi sono:

Vincitore Premio Divulgazione Scientifica (500,00 Euro)

– Dott. Saverio Pelli, il quale ha presentato un’infografica dal titolo: “Le cellule di Sertoli microincapsulate inoculate nella cavità peritoneale svolgono un ruolo immunomodulatorio e non immunosoppressivo”, per spiegare in maniera originale e divulgativa il suo studio svolto presso l’Università degli Studi di Perugia. Più in dettaglio, lo studio prevede l’utilizzo delle cellule di Sertoli (normalmente presenti nei testicoli) e delle loro proprietà anti-infiammatoria e immunomodulatoria. Le cellule di Sertoli vengono isolate e inglobate in microcapsule per uso clinico. Le microcapsule vengono quindi inoculate nella cavità peritoneale di topi distrofici (mdx) e ciò che il Dott. Pelli sta osservando è un miglioramento della morfologia muscolare, con riduzione della necrosi e dell’infiammazione; tutto ciò lascia ben sperare in un recupero della funzionalità muscolare.

Elaborato divulgativo

Vincitori ex aequo per il Premio Ricerca di base e traslazionale (250,00 Euro ognuno):

-Dott.ssa Carmen Miano, la quale ha presentato un Poster dal titolo: “The interference with IL-6 trans-signaling modulates secondary mechanisms of dystrophic muscle”, per illustrare il suo studio svolto presso l’Institute Pasteur Cenci-Bolognetti (DAHFMO-Unit of Histology and Medical Embryology, IIM) e l’Università “La Sapienza” di Roma. La Dott.ssa Miano sta studiando la fragilità del muscolo e il peggioramento della patologia tentando di bloccare uno dei fattori (Interleukin 6) principalmente coinvolti. Ridurre i difetti secondari contribuirà non solo a proteggere e a preservare il muscolo, ma anche a migliorare l’efficacia di alcuni trattamenti, come la terapia genica e quella cellulare.

Abstract

– Dott.ssa Brigida Boccanegra, la quale ha presentato un Poster dal titolo: Src tyrosine kinase as a drug target in Duchenne muscular dystrophy: effects of two different formulations of dasatinib in exercised mdx mouse”, per illustrare il suo studio svolto presso il Dipartimento di Farmacia e Scienze del Farmaco dell’Università “Aldo Moro” di Bari. I risultati incoraggianti degli studi della Dott.ssa Boccanegra spingono a considerare la cSRc Tirosin Chinasi (TK) un possibile bersaglio farmacologico per il trattamento della DMD. La TK è un enzima redox sensibile che regola processi fisiologici e patologici, il team dell’Università di Bari sta studiando gli effetti del dasatinib, un inibitore della cSrc-TK, già approvato come antitumorale, nel topo mdx.

Abstract

Vincitore Premio miglior poster Ricerca Clinica (500,00 Euro):

– Dott. Matteo Villa, il quale ha presentato un Poster dal titolo: Natural history and modifiers of respiratory and cardiac function in the Italian Duchenne muscular dystrophy Network, per illustrare il suo studio svolto presso il Dipartimento di Neuroscienze dell’Università degli Studi di Padova. Il Dott. Villa ha presentato gli studi delle misure cardio-respiratorie nella storia naturale della DMD che saranno rilevanti per la prognosi, la consulenza, la gestione clinica e la stratificazione negli studi clinici futuri.

Abstract

Il bilancio di questa seconda esperienza è sicuramente positivo, sia rispetto alla partecipazione e alla valenza dei lavori scientifici presentati ma anche, e soprattutto, per l’opportunità unica che hanno avuto i giovani partecipanti di vivere a pieno una realtà come quella di Parent Project onlus, che vede l’impegno di una comunità eterogenea e coesa che lavora per ed insieme ai pazienti.