Dopo il parere negativo da parte dell’EMA sull’approvazione condizionale di eteplirsen, Sarepta Therapeutics annuncia una buona notizia sul fronte della terapia genica. La FDA ha infatti revocato la sospensione clinica per il trial di terapia genica con micro-distrofina per la distrofia muscolare di Duchenne. La revoca è avvenuta grazie ad un piano d’azione tempestivamente messo in atto dall’azienda con la collaborazione del Nationwide Children’s Hospital, e sottoposto alla FDA che, altrettanto rapidamente, è intervenuta valutando il resoconto prodotto e sbloccando la sospensione. Il prossimo obiettivo di Sarepta è quello di avviare il trial di registrazione con micro-distrofina entro la fine dell’anno.
CAMBRIDGE, Mass., 24 settembre, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), un’azienda biofarmaceutica in fase di sviluppo commerciale focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie genetiche di precisione per il trattamento di patologie neuromuscolari, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha revocato la sospensione clinica per il programma dell’azienda di terapia genica con micro-distrofina per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Il 25 luglio 2018, Sarepta aveva annunciato che la FDA aveva messo il programma in sospensione clinica per via della presenza, in un lotto di produzione, di tracce di frammenti di DNA nel materiale plasmidico per uso di ricerca proveniente da produttori terzi. In risposta a ciò, e in collaborazione con il Nationwide Children’s Hospital, è stato sviluppato e sottoposto alla FDA un piano d’azione, che ha incluso una verifica del fornitore dei plasmidi e un impegno ad utilizzare plasmidi GMP-s (Good Manufacturing Practice) per tutti i futuri lotti di produzione.
“Grazie al diligente e rapido lavoro svolto dai miei colleghi di Sarepta e del Nationwide Children’s Hospital nel compilare e sottomettere un resoconto completo e alla valutazione tempestiva da parte della FDA nel revisionare il resoconto rimuovendo questa sospensione clinica, siamo stati in grado di affrontare la sospensione in tempi record e senza ritardi per questo programma clinico estremamente importante,” ha dichiarato Doug Ingram, presidente e CEO di Sarepta. “La nostra attenzione ora è rivolta all’incontro con la Divisione per avere le indicazioni e ottenere un allineamento su quello che noi ci auspichiamo sia il nostro trial di registrazione per il nostro programma con la micro-distrofina e conseguire il nostro obiettivo di avviare questo trial entro la fine del 2018”.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete leggere la notizia originale pubblicata da Sarepta Therapeutics cliccando sul seguente link.
Per leggere il comunicato stampa del 25 luglio sulla momentanea sospensione del trial con micro-distrofina potete andare sul seguente link
Per leggere il Comunicato Stampa diffuso lo scorso giugno che annuncia i primi risultati dello studio clinico di terapia genica di fase 1/2a, condotto al Nationwide Children’s Hospital potete andare al seguente link.
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico di terapia genica in corso al Nationwide Children’s Hospital potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.