Capricor Therapeutics ha diffuso la sua Newsletter con gli aggiornamenti sul programma di sviluppo clinico di CAP-1002, una terapia cellulare sperimentale innovativa basata sulla somministrazione di cellule staminali cardiache derivate dal tessuto cardiaco di un donatore. In particolare, Capricor riporta che lo studio clinico HOPE-2, avviato lo scorso aprile negli Stati Uniti grazie ai risultati positivi ottenuti nel precedente trial HOPE-Duchenne, sta procedendo. Questi aggiornamenti sono stati presentati da Deborah Ascheïm, Chief Medical Officer di Capricor Therapeutics durante la Conferenza Annuale Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) che si è svolta a Scottsdale (Arizona, U.S.) dal 27 al 30 Giugno scorso.
DALLA NEWSLETTER DI CAPRICOR
HOPE-2: lo studio è in corso
Capricor ha avviato lo studio clinico di fase 2, denominato HOPE-2, per valutare la sicurezza e l’efficacia della nuova terapia cellulare di Capricor, CAP-1002, nei ragazzi e nei giovani adulti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
Nel trial HOPE-2 saranno arruolati fino a 84 ragazzi e giovani adulti DMD. Si tratta di uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, e controllato con placebo, che valuterà CAP-1002 in pazienti che sono in una fase avanzata della patologia. I partecipanti dello studio HOPE-2 saranno assegnati in maniera casuale per ricevere CAP-1002 o il placebo, che saranno somministrati per via endovenosa ogni tre mesi per un totale di quattro somministrazioni. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di un anno, ed è prevista una fase di estensione in aperto in cui, se le evidenze sperimentali suggeriranno un profilo rischio/beneficio appropriato per CAP-1002, anche il gruppo trattato con placebo riceverà la terapia sperimentale.
Attualmente lo studio clinico HOPE-2 è in reclutamento in tre diversi centri clinici negli Stati Uniti (California, Colorado e Utah).
HOPE-2 è uno di quei pochi trial clinici ad essere focalizzato sia su pazienti Duchenne deambulanti che non deambulanti. Possono partecipare allo studio clinico ragazzi DMD dai 10 anni in su, indipendentemente dal tipo di mutazione genetica, in terapia stabile con steroidi da almeno 12 mesi e che abbiano una ridotta funzionalità degli arti superiori.
Per maggiori informazioni sullo studio clinico potete andare sul sito www.HOPE2Trial.com e al seguente link di clinicaltrials.gov
Potete leggere il Comunicato Stampa sull’avvio del trial clinico HOPE-2, tradotto e pubblicato da Parent Project lo scorso maggio, al seguente link.
I risultati del trial precedente HOPE-Duchenne: una singola dose di CAP-1002 mostra segnali significativi e prolungati di un miglioramento della funzionalità del muscolo cardiaco e scheletrico
L’avvio di HOPE-2 parte dai risultati positivi, ottenuti nel precedente studio clinico HOPE-Duchenne, sul miglioramento della funzionalità muscolare scheletrica e cardiaca. Durante questo trial sono state valutate la sicurezza e l’efficacia della somministrazione di una singola dose di CAP-1002 in ragazzi e giovani adulti Duchenne con cardiomiopatia. È stato osservato che il trattamento è sicuro e ben tollerato, e i risultati indicano un miglioramento significativo e prolungato della funzionalità del muscolo cardiaco e scheletrico.
“Poiché la distrofia muscolare di Duchenne è una patologia genetica muscolare degenerativa progressiva che causa debilitazione fisica e, infine, insufficienza cardiaca, i miglioramenti nel cuore e nei muscoli scheletrici nei pazienti trattati con una singola dose di CAP-1002 sono molto promettenti e dimostrano che un successivo studio clinico è garantito. Questi primi risultati danno speranza alla comunità Duchenne, che ha un urgente bisogno di un importante svolta terapeutica”, ha dichiarato il Dott. Victor – direttore associato per la ricerca clinica al Cedars-Sinai Heart Institute e principale sperimentatore dello studio clinico HOPE-Duchenne – nel Comunicato Stampa diffuso da Capricor a fine 2017 per annunciare i buoni risultati.
Potete rileggere il Comunicato Stampa tradotto e pubblicato da Parent Project al seguente link.
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project Onlus
Potete scaricare la Newsletter originale di Capricor al seguente link.
Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con CAP-1002 potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project.