In questo trimestre, Sarepta ha avuto la grande opportunità di incontrare Alan Chaulet, vicepresidente di “All Wheels Up”, un’organizzazione che lavora per promuovere viaggi in aereo accessibili su sedia a rotelle. L’incontro ha avuto una forte risonanza. Oltrepassare i confini, pensare in modo aperto e creare cambiamenti significativi è qualcosa che ci sforziamo di fare ogni giorno nel nostro lavoro per la Comunità Duchenne.
A tal fine, abbiamo fatto avanzare i nostri programmi di sviluppo di farmaci nel modo più rapido e sicuro possibile.
E’ in fase di arruolamento lo studio con la nostra prima molecola candidata PPMO (Peptide Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer-PPMO), denominata SRP5051, per i pazienti trattabili con lo skipping dell’esone 51 (www.clinicaltrials.gov NCT03375255). Anche la preparazione della richiesta per un nuovo farmaco relativa a golodirsen è in corso, con l’obiettivo di completare la sottomissione entro il 2018, e le nostre partnership per la terapia genica nella DMD stanno procedendo con un numero maggiore di pazienti trattati. Sfortunatamente, il nostro piano per permettere l’accesso a eteplirsen ai pazienti europei ha incontrato un ostacolo nel processo regolatorio. L’opinione negativa del CHMP, riportata nella nostra ultima newsletter, evidenzia come lo sviluppo dei farmaci non sia sempre un processo lineare o altamente prevedibile. Il nostro pensiero è rivolto alle famiglie colpite da questa decisione e stiamo lavorando con gli organi regolatori europei per trovare un percorso di avanzamento.
Dove siamo stati e dove stiamo andando
Incontri e connessioni con la Comunità Duchenne sono il cuore di quello che facciamo. Questa primavera abbiamo avuto il privilegio di interagire con voi in eventi sponsorizzati da: CDMD all’UCLA, CureDuchenne, Duchenne Parent Project Spain, EURORDIS, JB’s Keys, Jett Foundation, Life Science Cares, MDA, NORD e Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).
Aspettiamo di incontrarvi di persona quest’estate. Continueremo a partecipare ai workshop per le famiglie organizzati da CureDuchenne, Jett Foundation e PPMD negli Stati Uniti. Parteciperemo alla conferenza annuale di PPMD e non vediamo l’ora di partecipare a ulteriori eventi in tutto il mondo. Interverremo periodicamente in tutto il Paese anche alle camminate MDA e alle serate di gala.
Aggiornamenti sugli studi clinici negli Stati Uniti
PPMO (Oligomero Morfolino fosfodiammidato Peptide coniugato) SRP-5051
PPMO è una tecnologia di exon skipping disegnata per penetrare efficientemente nelle cellule, con l’obiettivo di produrre più distrofina nei gruppi di muscoli affetti nei pazienti DMD.
Doug, il nostro CEO, ha partecipato a un webinar di PPMD il 9 maggio per fornire un’ulteriore formazione sulla tecnologia PPMO. È possibile vedere la registrazione del webinar al seguente link: https://bit.ly/2J8uJdz.
Aggiornamento: i dettagli dello studio di estensione in aperto (5051-102) saranno presto pubblicati sul sito clinicaltrials.gov e lo studio sarà accessibile a tutti coloro che completeranno la fase 1 (5051-101) per i pazienti DMD trattabili con lo skipping dell’esone 51 che è attualmente in fase di arruolamento. Per maggiori informazioni potete contattare uno dei centri dello studio. Per altre informazioni consultate il sito www.clinicaltrials.gov (NCT03375255).
PMO (Oligomero Morfolino fosfodiammidato)
• ESSENCE: è in corso lo studio clinico globale di fase 3 che valuta due distinte molecole candidate: golodirsen, per il potenziale trattamento di pazienti DMD trattabili con lo skipping dell’esone 53 e casimersen, per quelli potenzialmente trattabili con lo skipping dell’exon 45. L’arruolamento presso i siti statunitensi dello studio ESSENCE è chiuso. Per saperne di più consultate il sito www.clinicaltrials.gov (NCT02500381)
• È in corso la preparazione della richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application-NDA) relativa a golodirsen per l’FDA con l’obiettivo di completare la sottomissione alla fine del 2018.
Per maggiori informazioni sugli studi clinici menzionati, o su altri studi clinici in corso per la DMD, potete consultare la brochure sui trial clinici realizzata da Parent Project Onlus
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus