In una lettera inviata questa notte alla Comunità Duchenne europea, il presidente di Sarepta Therapeutics ci informa dell’esito negativo della richiesta per l’approvazione condizionale per eteplirsen presentata dalla company all’EMA a fine 2016. Il dossier di richiesta è stato oggetto della valutazione del Comitato per i Prodotti Medicinali per l’uso nell’Uomo (CHMP) che ha votato a sfavore dell’approvazione. Da quanto riportato, il punto critico che ha pesato negativamente sulla decisione, è stato l’impiego di un gruppo di controllo esterno per la valutazione dell’efficacia del trattamento poiché, come sappiamo, lo studio clinico originale i cui risultati sono alla base della richiesta, non prevedeva un gruppo trattato con il placebo.
Sarepta intende richiedere un riesame della richiesta che possa avvalersi anche delle competenze specifiche di esperti della Duchenne, dovremo quindi attendere ancora per conoscere l’esito conclusivo della valutazione.
Cara Comunità Duchenne europea,
Questa sera abbiamo annunciato che abbiamo avuto un ritardo riguardo al nostro impegno di portare eteplirsen ai pazienti in Europa. Ho voluto dare, brevemente, una prospettiva di questa notizia alla Comunità Duchenne europea.
Il lavoro rigoroso che è stato fatto per preparare l’audizione con il CHMP ha solo rafforzato il nostro convincimento che eteplirsen debba essere urgentemente messo a disposizione a coloro che ne sono in attesa in Europa. Sfortunatamente il trend dei voti del CHMP è stato negativo. I membri del CHMP hanno indicato che il CHMP non ha concluso che eteplirsen non porta un beneficio ai pazienti trattabili con lo skipping dell’esone 51, ma piuttosto che Sarepta non ha soddisfatto la soglia regolatoria prevista per un’approvazione condizionale, in parte a causa dell’impiego di controlli esterni come comparatori negli studi.
Vogliamo lavorare con l’ente regolatorio europeo per stabilire un percorso di sviluppo per eteplirsen. Sarepta prevede di presentare una richiesta per un riesame e chiederà che venga convocato uno Scientific Advisory Group (SAG) per fornire una guida da parte di esperti e le conoscenze riguardo, tra le altre cose, alla validità del controllo esterno usato e l’importanza di rallentare significativamente il declino polmonare nei pazienti con la DMD.
Sappiamo che il tempo non è misurato nello stesso modo quando una famiglia è colpita dalla DMD e questo si aggiunge al nostro dispiacere per questa notizia e alla nostra spinta per fare di più. Vogliamo ringraziare le persone e le famiglie che hanno impegnato il loro tempo e la loro energia agli studi clinici che sono fondamentali per l’avanzamento delle terapie per la DMD.
Sono profondamente dispiaciuto che non siamo ancora riusciti a portare eteplirsen ai pazienti europei trattabili con lo skipping dell’esone 51 che lo stanno aspettando. Lasciatemi chiarire che siamo impegnati nel portare eteplirsen, le nostre terapie basate su RNA di nuova generazione, e le nostre terapie geniche alla persone affette da Duchenne in Europa. Il nostro impegno per cambiare il corso di questa patologia proseguirà ben oltre questo giorno. Restiamo fermamente impegnati nel far avanzare le opzioni di trattamento che faranno una differenza nelle vite degli individui con DMD.
Sinceramente
Douglas S. Ingram
Presidente e Amministratore Delegato
Sarepta Therapeutics, Inc.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus