Ricevuta la lettera di sospensione clinica completa della FDA
La company fornirà una risposta nelle prossime settimane
Risolti gli aspetti di produzione correlati alla sospensione clinica parziale inerenti la dose elevata di SGT-001
CAMBRIDGE, Mass., 18 aprile, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) — Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) ha annunciato oggi che la company ha ricevuto una lettera dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA) inerente la sospensione clinica piena precedentemente annunciata di IGNITE DMD, lo studio clinico di fase 1/2 della company per la sua terapia genica sperimentale, SGT-001, per il trattamento della Distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La company prevede di sottomettere una risposta a questa lettera alla FDA nelle prossime settimane. La FDA ha anche informato Solid di aver affrontato in modo soddisfacente le questioni inerenti la produzione che hanno portato alla sospensione clinica parziale precedentemente annunciata sulla dose elevata di SGT-001 nello studio IGNITE DMD.
“Crediamo che SGT-001 abbia il potenziale per dare un beneficio significativo nei pazienti DMD. Stiamo lavorando con la FDA per capire meglio l’evento inatteso che ha portato alla sospensione clinica e predisposto un piano per monitorare e gestire potenziali eventi in futuro. Sono felice di condividere che il medico di riferimento ha riferito che il paziente sta bene,” ha detto Ilan Ganot, Chief Executive Officer di Solid Biosciences. “Siamo anche lieti di essere stati in grado di revocare la precedente sospensione clinica parziale sulla dose elevata di SGT-001 attraverso il nostro processo di produzione esistente che è un importante sforzo di sviluppo per la nostra company.”
La sospensione clinica completa è stata stabilita in risposta alla segnalazione della company di un evento avverso serio (SAE) nel primo paziente trattato con SGT-001 in IGNITE DMD in cui, alcune giorni dopo la somministrazione, il paziente è stato ricoverato in ospedale a causa di risultati di laboratorio che includevano una riduzione nella conta delle piastrine seguita da una riduzione nella conta dei globuli rossi ed evidenze di attivazione del complemento. Il paziente non ha mostrato segnali o sintomi di coagulopatia e nessun cambiamento rilevante rispetto ai valori iniziali nei test di funzionalità epatica. In seguito a trattamento medico tutti i parametri di laboratorio sono migliorati o tornati alla normalità.
Nella sua lettera di sospensione clinica completa, la FDA ha richiesto ulteriori informazioni necessarie prima di una ripresa dello studio, includendo una valutazione dell’eziologia alla base dell’evento, lo status clinico e i parametri di laboratorio del paziente e qualsiasi misura aggiuntiva per affrontare la sicurezza del paziente. Solid lavorerà a stretto contatto con la FDA per affrontare queste domande.
La precedente sospensione clinica parziale su IGNITE DMD era correlata ai processi di produzione per la dose alta di SGT-001. Solid ha presentato dati aggiuntivi alla FDA dimostrando che l’attuale processo di produzione e le caratteristiche del prodotto per SGT-001 potrebbero supportare il gruppo a dose alta, consentendo l’impiego di un singolo lotto per la somministrazione della dose e limitando il numero di fiale di prodotto necessarie per trattare ciascun paziente. La FDA ha notificato a Solid che la sua risposta è stata accettata e la sospensione clinica parziale è stata risolta.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus