Cari membri della comunità Duchenne,
in qualità di partner stimati nella lotta contro la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), abbiamo voluto condividere con voi un aggiornamento sulle nostre interazioni in corso con la statunitense Food and Drug Administration (FDA) su IGNITE DMD, il nostro studio clinico di fase 1/2 per valutare la sicurezza ed efficacia di SGT-001 nei pazienti DMD. Abbiamo condiviso questo aggiornamento anche in un comunicato stampa che potete trovare qui.
Come sapete, abbiamo recentemente annunciato che la FDA ha posto IGNITE DMD in sospensione clinica completa a causa di un evento avverso serio (SAE) che si è verificato nel primo paziente somministrato con SGT-001. Abbiamo riferito l’evento alla FDA e recentemente abbiamo ricevuto la lettera formale di sospensione clinica che riporta le richieste di informazioni aggiuntive dell’agenzia. Stiamo lavorando instancabilmente per sviluppare un piano completo per rispondere a queste domande e siamo impegnati nel mantenere un dialogo con la FDA con la speranza di riprendere IGNITE DMD il prima possibile. Ancora più importante, siamo lieti di dire che il medico curante ha riferito che il paziente sta bene.
Come parte del nostro aggiornamento, siamo anche lieti di condividere che siamo stati in grado di risolvere con successo la sospensione clinica parziale precedentemente annunciata sulla dose alta pianificata di SGT-001 in IGNITE DMD, che era dovuta a domande della FDA relative alla produzione. Anche se la situazione è incoraggiante, IGNITE DMD resta in sospensione finché non affronteremo l’intera sospensione clinica come sopra menzionato.
Solid è profondamente impegnata ad avanzare la nostra missione per risolvere la DMD. Il nostro obiettivo è ed è sempre stato quello di portare avanti solo i programmi che riteniamo abbiano un potenziale per cambiare la vita dei pazienti e di sviluppare un portfolio di trattamenti a beneficio di tutti i pazienti, indipendentemente dalla loro mutazione genetica, dall’età o dallo stadio della patologia. Sapevamo che non sarebbe stato facile, ma la nostra missione e la possibilità di aiutare le persone colpite da questa patologia guidano ogni decisione che prendiamo e i progetti che affrontiamo.
Apprezziamo il costante supporto della comunità Duchenne. Forniremo ulteriori aggiornamenti in futuro.
Sinceramente,
Il Gruppo di Solid