Nuovi risultati pre-clinici per CAP-1002, la terapia sperimentale di Capricor Therapeutics. La company ha evidenziato un miglioramento nella performance muscolare e una diminuzione della fibrosi nei muscoli scheletrici e cardiaci di topi mdx che hanno ricevuto somministrazioni multiple della terapia sperimentale. Questi dati rappresentano la base di partenza per l’avvio di un nuovo studio clinico di fase 2, denominato HOPE 2, che valuterà somministrazioni multiple di CAP-1002 in ragazzi e giovani adulti in fase avanzata della patologia.
Capricor annuncia i risultati di un nuovo studio pre-clinico con somministrazioni ripetute di CAP-1002 nel modello di distrofia muscolare di Duchenne che portano a un miglioramento della capacità di esercizio fisico
I risultati rappresentano la base per lo studio clinico HOPE-2
LOS ANGELES – 19 aprile 2018 – Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) ha annunciato oggi che i ricercatori hanno dimostrato che dosi ripetute della terapia cellulare di proprietà della company produce un aumento nella performance di esercizio fisico in un modello di distrofia muscolare di duchenne, il topo mdx. La company ha precedentemente presentato i dati che mostrano che singole somministrazioni portano ad un significativo miglioramento dei tempi di esecuzione del “tapis roulant”.
In un abstract presentato al “11th Annual Neuromuscular Translational Research Conference” a Cambridge, Inghilterra, i ricercatori hanno riportato che nonostante la terapia, CAP-1002, sia riconosciuta dal sistema immunitario, il suo basso profilo immunogenico e le sue capacità immuno-modulatorie hanno permesso che fosse somministrata più volte senza problemi significativi sulla sicurezza. I ricercatori hanno inoltre riferito che è stato dimostrato che il dosaggio ripetuto sostiene l’effetto della terapia.
“Questi importanti risultati sono stati la base per la progettazione dello studio clinico HOPE-2 che avvieremo a breve”, ha detto Linda Marbán, Ph.D., presidente e chief executive officer di Capricor. “La ricerca ha evidenziato miglioramenti nella forza assoluta nel soleo (gamba) e nel diaframma in un modello murino di distrofia muscolare di Duchenne, il topo mdx. Inoltre, i ricercatori hanno osservato una diminuzione della fibrosi nei muscoli scheletrici e cardiaco dopo tre somministrazioni di CAP-1002.”
Un precedente studio clinico, il trial HOPE-Duchenne, ha mostrato che una singola dose intracoronarica di CAP-1002 è stata generalmente sicura e ben tollerata e ha dimostrato segnali sostenuti e significativi di miglioramenti nella funzione del muscolo cardiaco e scheletrico nei ragazzi e giovani adulti in stadi avanzati della distrofia muscolare di Duchenne.
Lo studio clinico HOPE-2 valuterà la sicurezza e l’efficacia di dosi ripetute di CAP-1002 in ragazzi e giovani adulti con la distrofia muscolare di Duchenne, una patologia genetica devastante e fatale con opzioni di trattamento limitate e nessuna cura. Nello studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, saranno arruolati fino a 84 ragazzi e giovani adulti con la distrofia muscolare di Duchenne. HOPE-2 valuterà la somministrazione di dosi ripetute di CAP-1002 in partecipanti che sono in stadi avanzati della distrofia muscolare di Duchenne.
“CAP-1002 è uno delle pochissime iniziative cliniche che si concentra sull’aiutare ragazzi e giovani adulti che sono negli stadi tardivi del processo patologico e che sono prossimi o non sono più in grado di deambulare” ha detto la Dott. Marban. “Siamo impazienti di avviare la sperimentazione HOPE-2 perché riteniamo che potrebbe essere un trial di registrazione e perché abbiamo visto il potenziale per dei miglioramenti nella funzione muscolare sia negli studi pre-clinici che nella nostra precedente sperimentazione clinica HOPE-Duchenne”.
Capricor ha ottenuto le designazioni “RMAT” (Regenerative Medicine Advanced Therapy) e “Malattia Orfana” da parte della statunitense Food and Drug Administration (FDA). Queste designazioni consentiranno alla company di lavorare a stretto contatto con la FDA nel finalizzare il percorso di approvazione regolatorio per CAP-1002 e di ricevere revisioni accelerate della FDA.
“CAP-1002 ha anche il potenziale di lavorare in sinergia con la terapia genica e altre terapie per la distrofia muscolare di Duchenne”, ha detto la Dott. Marban. “Mentre queste altre terapie hanno il potenziale di ripristinare l’espressione della distrofina e sostenere la funzione muscolare, ci sarà ancora un’infiammazione e una fibrosi significativa che possono controbilanciare gli effetti riparatori. CAP-1002 potrebbe essere in grado di lavorare in sinergia con queste terapie perché il suo principale meccanismo d’azione è immuno-modulatorio, il che significa che può aiutare a bilanciare l’infiammazione in questa patologia infiammatoria cronica”.
Per ulteriori informazioni riguardanti lo studio clinico HOPE-2, potete visitare www.HOPE2Trial.com.
Il poster presentato a Cambridge è disponibile nella sezione “Events & Presentations” del sito web di Capricor.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus