Solid Biosciences inizia lo studio clinico per il candidato di terapia genica SGT-001 nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
Lo studio adattivo di fase 1/2 mira a valutare la sicurezza e l’efficacia in bambini e adolescenti deambulanti e non
L’analisi provvisoria verrà anticipata nella prima metà del 2019
Cambridge, MA, 30 novembre 2017— Solid Biosciences ha annunciato oggi che ha iniziato le attività dello studio clinico per SGT-001, il principale candidato di terapia genica microdistrofina per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Lo studio adattivo di fase 1/2, chiamato IGNITE DMD, valuterà la sicurezza e l’efficacia di una singola dose di SGT-001 somministrata per via intravenosa in adolescenti e bambini deambulanti e non, con DMD. L’arruolamento inizierà nei prossimi giorni nel primo centro di sperimentazione negli Stati Uniti.
“Per più di tre anni, abbiamo lavorato sulla fase preclinica e il processo di produzione in scala per SGT-001 che ci permetterebbe di portarci responsabilmente nella clinica” ha detto Ilan Ganot, fondatore e Chief Executive Officer di Solid Biosciences. “Questo lavoro, così come la ricerca decennale da parte dei nostri advisor scientifici e le intuizioni da parte della comunità DMD, ci ha aiutati a disegnare lo studio clinico che efficientemente caratterizzerà la sicurezza e l’efficacia di SGT-001, sia nei pazienti deambulanti che non deambulanti, indipendentemente dalla loro mutazione genetica.
IGNITE DMD, uno studio a singola dose crescente, è di tipo adattivo, il ché permetterà a Solid di aggiustare la dose e il numero di partecipanti man mano che lo studio progredisce per valutare efficientemente la sicurezza e l’efficacia di SGT-001. Solid prevede di arruolare nello studio approssimativamente dai 16 ai 32 pazienti, tutti riceveranno una dose sistemica di SGT-001. La dose di partenza è stata selezionata sulla base dei programmi preclinici di Solid attraverso molteplici specie di animali. Tutto il prodotto clinico farmaceutico è stato prodotto utilizzando il processo di produzione in scala di Solid.
Solid sta iniziando il suo studio attraverso la domanda di autorizzazione Investigational New Drug (IND) approvata dalla statunitense Food and Drug Administration (FDA) il 12 ottobre 2017. Un’analisi intermedia pre-specificata dei dati preliminari è programmata e sarà comunicata nella prima metà del 2019.
“Per più di 20 anni, il mio gruppo ha focalizzato la nostra ricerca nel capire il potenziale della microdistrofina nella DMD e ottimizzare un costrutto che noi crediamo possa portare dei benefici per i pazienti,” ha detto il dr. Jeffrey Chamberlain, Professore del Department of Neurology; Professore del Department of Biochemistry; e Professore di Medicina, Division of Medical Genetics presso l’Università di Washington. “Sono contento di vedere Solid nel portare avanti il più avvincente dei costrutti negli studi clinici. Credo che ora ci troviamo in un punto di flesso in cui, in caso di successo, SGT-001 dovrebbe rappresentare un nuovo modo innovativo di trattare i pazienti con questa patologia devastante”.
IGNITE DMD:
IGNITE DMD è uno studio clinico di fase 1/2 in aperto, randomizzato, controllato, a singola dose crescente per valutare SGT-001 nei maschi deambulanti e non, di età compresa tra 4-17 anni con DMD. Gli obiettivi primari dello studio sono quelli di valutare la sicurezza e la tollerabilità di SGT-001, così come l’efficacia definita dall’espressione della microdistrofina. Lo studio valuterà anche la funzione muscolare e la massa, la funzione respiratoria e cardiovascolare, i biomarcatori sierici e muscolari associati alla produzione di microdistrofina, i risultati riportati dai pazienti e le misure di qualità di vita, tra gli altri endpoint. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a un gruppo che riceverà il trattamento attivo o a un gruppo di controllo che riceverà il trattamento successivamente. I partecipanti nel gruppo di controllo che continuano a soddisfare i criteri di trattamento dello studio riceveranno un trattamento attivo dopo 12 mesi.
Lo studio IGNITE DMD sarà inizialmente condotto presso i siti di sperimentazione clinica negli Stati Uniti. Ulteriori informazioni sullo studio saranno pubblicate su www.clinicaltrials.gov nei prossimi giorni.