EDINBURGH, Scozia, 20 Settembre 2017–(BUSINESS WIRE)–Synpromics Ltd, leader nel controllo dell’espressione genica, annuncia oggi una nuova collaborazione di ricerca con Solid Biosciences, LLC. Secondo i termini dell’accordo, Synpromics fornirà l’accesso a Solid Biosciences ad un insieme di candidati chiave per il promotore muscolo-selettivo da utilizzare per lo sviluppo di nuove opzioni di trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
L’uso dei promotori sintetici di Synpromics consentirà di migliorare i candidati sperimentali di terapia genica di Solid Biosciences per il trattamento della DMD. Questi promotori muscolo-selettivi sono stati progettati usando la tecnologia PromPT® di Synpromics e le competenze di bioinformatica, e saranno valutate da Solid Biosciences per il controllo ottimale del prodotto genico specifico.
“Siamo entusiasti di sfruttare la nostra piattaforma tecnologica di PromPT® per generare candidati promotori strettamente corrispondenti ai criteri precisi e ai requisiti specifici del prodotto per il programma di medicina genica muscolare nella Duchenne di Solid Biosciences” ha commentato David Venables, CEO di Synpromics. “La collaborazione tra i team scientifici permetterà una valutazione efficace e rapida in vivo dei candidati promotori rispetto agli standard del settore”.
“La tecnologia all’avanguardia di Synpromics ha il potenziale per migliorare la nostre attività di sviluppo della terapia genica, aiutandoci a soddisfare le nostre promesse di portare terapie significative a tutti i pazienti con questa devastante patologia “, ha dichiarato Joel Schneider, PhD, Chief Technology Officer, Head of Exploratory R&D presso Solid Biosciences. “Questo tipo di collaborazione è cruciale per costruire il nostro portfolio di terapia genica di nuova generazione, poiché ci focalizziamo sul miglioramento degli aspetti fondamentali delle nostre capacità di trasferimento genico e di espressione proteica”.
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una patologia genetica muscolare degenerativa progressiva, irreversibile e fatale. La DMD colpisce circa uno ogni 3.500-5.000 maschi nati vivi. I sintomi della DMD si manifestano di solito tra i tre e i cinque anni di età. Con la progressione della patologia, i pazienti perdono la deambulazione generalmente nei primi anni dell’adolescenza e soccombono all’insufficienza respiratoria o cardiaca in età adulta. Non esiste alcuna cura per la DMD e, per la stragrande maggioranza dei pazienti, non esistono trattamenti soddisfacenti.
Questa collaborazione di ricerca aiuterà l’avanzamento del programma di Solid per lo sviluppo di candidati di prodotto ottimali per il programma di ricerca sulla terapia genica mediata da AAV rivolta al muscolo della company
Synpromics
Synpromics è leader nel controllo dell’espressione genica, migliorando la salute dell’uomo consentendo prodotti genici e cellulari più sicuri e efficaci attraverso la sua genomica, bioinformatica e progettazione intelligente guidata dai dati. La Company ha sviluppato PromPT®, il suo database bioinformatico multidimensionale che consente di progettare e selezionare un promotore specifico di prodotto potenziando la prossima generazione di prodotti cellulari e genici e le applicazioni bioprocessuali.
La company opera in una vasta gamma di settori, tra cui ampie applicazioni nei prodotti cellulari e genici, la produzione di biologici e la biolavorazione di vettori virali. Gli attuali partner includono Adverum, UniQure, AGTC, GE Healthcare, Homology Medicines, Inc. e Sartorius-Stedim Cellca nonché numerosi partner imprecisati nel settore farmaceutico.
Promotori sintetici
I promotori naturalmente esistenti si sono sviluppati per funzioni biologiche ma possiedono limitazioni per l’uso in applicazioni industriali o terapeutiche. I promotori sintetici con sequenze di DNA non trovate in natura sono progettate per regolare meglio l’attività genica e controllare con precisione la produzione delle proteine. Synpromics crea promotori altamente specifici progettati per guidare l’espressione genica al livello e specificità desiderato in qualsiasi tipo cellulare, tessuto o condizione ambientale. Ogni promotore sintetico rappresenta una nuova invenzione e quindi può essere brevettato. Ulteriori informazioni sono disponibili al sito www.synpromics.com
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus