Parent Project presenta i progetti di ricerca finanziati durante l’anno 2018-19, attraverso dei brevi video in cui i ricercatori stessi illustrano la loro linea di ricerca, gli obiettivi e l’impatto che questi programmi avranno sulla comunità Duchenne e Becker

Il sostegno alla ricerca scientifica per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker è un obiettivo fondamentale per Parent Project aps che, da oltre 20 anni, persegue questo fine agendo su più livelli nell’ottica di promuovere e accelerare il complesso cammino della ricerca su questa patologia. Coerentemente agli obiettivi e convinzioni dell’associazione, Parent Project sostiene studi che ricadono in tutti gli ambiti della ricerca scientifica: da quella di base e clinica, focalizzate sull’acquisizione di nuove conoscenze inerenti le basi biologiche e cliniche della patologia, a quella applicata, finalizzata allo sviluppo di strategie terapeutiche per la DMD/BMD. Infine, tra i progetti finanziati, sono presenti anche studi focalizzati sullo sviluppo di nuove metodiche diagnostiche e di ausili innovativi per la DMD/BMD. Negli ultimi dieci anni Parent Project aps ha destinato oltre 3 milioni di euro alla ricerca scientifica. Una novità dello scorso anno è stata il lancio di due tipologie di bando, un bando “classico” (Grant Application) e un bando minore (Fast Track Application). Il bando Grant Application, aperto a luglio 2018 e chiuso il settembre successivo, è stato ideato per progetti di ricerca della durata massima di due anni e con un importo massimo di 80.000€. La selezione dei progetti si è basata su una doppia valutazione: una interna (composta dai membri del Consiglio Direttivo di Parent Project aps e dall’ufficio scientifico) e una esterna (basata su una commissione composta da tre esperti a livello internazionali nel campo di interesse). I 3 progetti vincitori  – su un totale di 12 pervenuti – per un finanziamento complessivo di 212.000€ sono:

• Metabolic reprogramming: a novel therapeutic strategy for Duchenne Muscular Dystrophy – Dott.ssa Silvia Consalvi, IRCCS Fondazione Santa Lucia
• A clinical trial on chip: a simple, cheap and reliable method to predict efficacy of a new therapy – Prof. Giulio Cossu, Università di Manchester 
• Phenotypic Variability In Becker Muscular Dystrophy: Proposal of a Clinical And Molecular Characterization Protocol to Stratify Patients Towards Trial Readiness – Prof. Gabriele Siciliano, Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana – Ospedale S. Chiara

Il bando Fast Track Application è stato ideato per finanziare progetti per un massimo di 20.000€. In questo caso, è stata effettuata un’unica valutazione basata dalla commissione interna di Parent Project aps (composta dai membri del Consiglio Direttivo di Parent Project e dall’ufficio scientifico) sulla base della tematica del progetto e della fattibilità. Tra la fine del 2018 e il primo semestre del 2019 sono stati selezionati 4 diversi progetti su un totale di 11 richieste, per un finanziamento complessivo di 80.000€. I progetti vincitori sono:

• Counteracting inflammation in DMD by promoting pro-regenerative macrophage polarization through a metabolic approach– Dott.ssa Elisabetta Ferraro, Università degli Studi di Torino
• Cardiomyopathy due to dystrophinopathies: how it is characterized and it progresses – Dott.ssa Rachele Adorisio, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù 
• Drug-mediated Nfix inhibition as a new therapy for Muscular Dystrophies – Prof.ssa Graziella Messina, Università degli Studi di Milano
• Un nuovo approccio epigenetico per migliorare l’omeostasi nella distrofia muscolare di Duchenne – Dott.ssa Giuseppina Caretti, Università degli Studi di Milano

Questi 7 progetti si aggiungono ad altri 7 già in finanziamento dagli anni precedenti. In questi ultimi anni Parent Project aps sta dedicando circa 500 mila euro/anno alla ricerca.