NEW YORK, N.Y. 30 maggio -Pfizer Inc. (NYSE:PFE) ha annunciato oggi di aver completato l’arruolamento dei pazienti per lo studio clinico multicentrico di fase 2 con il composto sperimentale domagrozumab (PF-06252616) nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Lo studio ha arruolato 121 pazienti e vuole valutare la sicurezza, tollerabilità ed efficacia di PF-06252616 in ragazzi di età tra 6 e meno di 16 anni diagnosticati con una DMD indipendentemente dal genotipo. Lo studio si svolge in due anni, dopo dei quali i partecipanti potranno essere eleggibili per il proseguimento in uno studio di estensione in aperto.
“Vorremmo estendere la nostra sincera gratitudine a tutti i ragazzi e famiglie che hanno manifestato il loro interesse per lo studio sottoponendosi allo screening per il trial e a coloro che in ultima analisi vi prendono parte” ha detto Greg LaRosa, Ph.D., Senior Vice President e Chief Scientific Officer dell’Unità di ricerca sulle patologie Rare di Pfizer. “La DMD è una patologia devastante e affrontare questa sfida richiede un approccio collaborativo che include il supporto essenziale della comunità, sia per guidare il disegno dello studio e la realizzazione che per fornire risorse continuative ai pazienti e a coloro che si prendono cura di loro.”
Domagrozumab è un anticorpo monoclonale sperimentale anti miostatina per infusione. La miostatina è una proteina presente naturalmente nel muscolo che aiuta a controllare la crescita muscolare; si ritiene che il blocco dell’attività della miostatina possa avere una potenziale applicazione terapeutica nel trattamento di patologie degenerative del muscolo come la DMD.
Domagrozumab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano a luglio 2012 e la designazione Fast Track nel novembre del 2012 dalla statunitense Food and Drug Administration. L’Agenzia Europea dei Medicinali ha concesso al candidato sperimentale la designazione di prodotto medicinale orfano nel febbraio del 2013.
Pfizer sta inoltre portando avanti anche un programma pre-clinica per la DMD che impiega una terapia genica basata su un vettore virale Adeno-Associato ricombinante (rAAV) che è entrato nel portfolio di Pfizer con l’acquisizione di Bamboo Therapeutics Inc. nel 2016. La terapia genica è un campo emergente della ricerca medica focalizzata su trattamenti trasformativi altamente specializzati che si rivolgono alla causa alla base di patologie dovute a mutazioni genetiche.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus