Condividiamo con voi la notizia del parere negativo ricevuto della Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA, alla richiesta presentata dalla nostra associazione, d’inserire il farmaco Raxone (idebenone) nell’elenco dei farmaci erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale ai sensi della legge 648/96 per la Distrofia Muscolare di Duchenne.
Come sapete, il trattamento con il Raxone ha evidenziato un impatto positivo sulla funzionalità respiratoria dei pazienti Duchenne che non assumono cortisone in un trial clinico di fase 3. I risultati positivi raccolti ci avevano spinto a presentare la richiesta d’inserimento in 648 nel tentativo di consentire un accesso rapido al farmaco per i pazienti. La legge 648/96 infatti, è uno degli strumenti attraverso i quali in Italia, nel caso in cui sussistano alcuni prerequisiti, è possibile avere accesso a farmaci non ancora autorizzati o autorizzati in altri paesi ma che non hanno ancora concluso l’iter nazionale che ne consente l’accesso ai pazienti.
In questo caso, il “no” all’inserimento in 648, indica che un accesso rapido al Raxone non sarà possibile secondo AIFA attraverso questo iter, ma non esclude l’accesso al trattamento attraverso percorsi autorizzativi nazionali alternativi o mediante la procedura standard europea attualmente in corso, che dovrebbe terminare a breve con il parere della commissione EMA sulla richiesta di autorizzare la commercializzazione del farmaco nei paesi dell’Unione europea presentata dalla sviluppatrice di Raxone, Santhera.