22 marzo 2017
CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Akashi Therapeutics, Inc. un’azienda biofarmaceutica in fase clinica che sviluppa trattamenti per la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha completato la sua revisione e ha concluso che Akashi può riprendere lo sviluppo clinico di HT-100 (alofuginone a lento rilascio) nei pazienti con una qualsiasi mutazione genetica che causa la DMD, una patologia rara che comporta la degenerazione muscolare e che limita le aspettative di vita dei ragazzi. Akashi pianifica di iniziare un nuovo studio, HALO-DMD-04.
“Siamo lieti di apprendere che l’FDA sta consentendo ad Akashi di riprendere lo sviluppo clinico con HT-100”, ha detto Pat Furlong, Presidente Fondatore e CEO di Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD). “Prevenire la fibrosi è un obiettivo importante e una parte essenziale di una terapia combinata che sarebbe necessaria per fermare la Duchenne. Siamo lieti di essere partner con Akashi per lo sviluppo di terapie importanti per la Duchenne”.
La company prevede di iniziare il nuovo studio clinico il prima possibile e si sta confrontando con potenziali investitori e partner di sviluppo rispetto allo sviluppo clinico e commercializzazione di HT-100 così come di DT-200 (modulatore selettivo del recettore per gli androgeni) e AT-300 (modulatore dei canali cationici) entrambi nuovi composti complementari per il potenziale trattamento di tutti i pazienti DMD indipendentemente dalla loro specifica mutazione genetica.
“il nostro obiettivo continua ad essere il miglioramento della vita dei pazienti affetti da DMD e di altre patologie muscolari” ha detto Marc Blaustein, Chief Executive Officer di Akashi Therapeutics. “Siamo lieti che la FDA sia in accordo con la nostra conclusione che reputa appropiato riprendere lo sviluppo di HT-100 e sono ansioso di proseguire con il trial il più rapidamente possibile.”
HALO-DMD-04 valuterà la sicurezza, tollerabilità e attività farmacocinetica e farmacodinamica di HT-100 ad un nuovo dosaggio più basso pari a 150 µg/giorno ed elimina l’impiego di terapie anti-emetiche da parte dei partecipanti. I dati provenienti dai precedenti studi clinici con HT-100 nella DMD hanno indicato che i dosaggi più bassi testati (a partire da 300 µg/giorno) erano efficaci almeno tanto quanto i dosaggi più elevati (fino a 1500 µg/giorno) studiati in una popolazione di soggetti che includeva ragazzi sia deambulanti che non.
HT-100, una terapia per somministrazione orale a lento rilascio, viene studiata per la sua capacità di ridurre la fibrosi e l’infiammazione e promuovere la rigenerazione di fibre muscolari sane nei pazienti DMD. In un’analisi diffusa in precedenza dei risultati provenienti dal trial nei pazienti DMD, i dati hanno mostrato un promettente miglioramento nella forza muscolare nei ragazzi delle coorti trattate con i tre dosaggi più bassi. Questi miglioramenti nella forza piuttosto che solo un tasso di declino più lento, sono constatazioni molto inusuali nei ragazzi DMD deambulanti di età pari o superiore ai 7 anni e nei ragazzi DMD non deambulanti.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onus