Liestal, Svizzera, 28 Settembre, 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che è stato arruolato il primo paziente nel trial di fase 3 (SIDEROS) di Santhera randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo, presso la “University of Kansas Medical Center (KUMC),” dipartimento di Neurologia, Kansas (USA). Il trial valuterà l’efficacia di Raxone nel rallentare il tasso di declino della funzionalità respiratoria nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) che assumono glucocorticoidi.
“Abbiamo osservato come prima cosa l’efficacia di Raxone nel rallentare il tasso di declino della funzionalità respiratoria nei pazienti DMD sia in trattamento che non in trattamento con glucocorticoidi nello studio DELPHI di fase2, “ ha commentato Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. “Il trial di fase 3 DELOS che ha avuto esito positivo e che ha arruolato pazienti non in trattamento con glucocorticoidi ha poi confermato un beneficio clinicamente rilevante e statisticamente significativo del trattamento con Raxone sulla funzionalità polmonare. Lo studio SIDEROS di fase 3 iniziato ora, è disegnato per confermare l’efficacia di Raxone nei pazienti con un declino della funzionalità respiratoria che stanno stanno assumendo glucocorticoidi. Se i risultati saranno positivi, questo studio fornirà i dati che supportano l’impiego di Raxone in tutti i pazienti DMD che stanno avendo un declino della funzionalità respiratoria indipendentemente dal loro uso dei glucocorticoidi. L’elevato livello d’interesse mostrato sia dai clinici che dalla comunità dei pazienti dovrebbe consentirci un rapido reclutamento per lo studio.”
Siamo fiduciosi del fatto che questo studio di fase 3 rappresenta lo step finale nel programma di sviluppo di Raxone nella DMD .” ha detto Gunnar Buyse, MD, PhD, Professore in Neurologia pediatrica presso la “ University Hospitals Leuven” (Belgio), PI dello studio SIDEROS e sperimentatore principale in Europa. “Successivamente al programma esploratorio di fase 2 e allo studio di fase 3 DELOS con esito positivo, sono grato dell’impegno di Santhera nell’esplorare il pieno potenziale terapeutico di Raxone per i pazienti con la DMD.”
“Il mantenimento della funzionalità respiratoria nei pazienti con DMD è diventato solo recentemente un obiettivo terapeutico di primo piano nella DMD, in particolar modo nei pazienti non deambulanti,” ha aggiunto Oscar Henry Mayer, MD, Direttore Medico del Pulmonary Function Testing Laboratory presso il “Children’s Hospital of Philadelphia” e sperimentatore principale per gli USA. “ un’indagine condotta dal Parent Project Muscular Dystrophy che ha coinvolto genitori e pazienti, ha dimostrato chiaramente che la comunità Duchenne da un valore elevato alle opzioni di trattamento per le complicazioni respiratorie.”
Lo studio SIDEROS
Sideros è uno studio clinico di fase 3 in doppio cieco , randomizzato e controllato con placebo con Raxone in 260 pazienti DMD circa che ricevono glucocorticoidi concomitanti. I pazienti con un declino della funzionalità respiratoria e in trattamento stabile con glucocorticoidi con qualsiasi schema e indipendentemente dalla mutazione nella distrofina che ha determinato la patologia o dallo stato di deambulazione saranno eleggibili. I partecipanti allo studio riceveranno Raxone (900 mg/giorno; somministrato come 2 compresse 3 volte al giorno durante i pasti) o il placebo per 78 settimane (18 mesi). L’obiettivo primario dello studio è il cambiamento alla settimana 78 rispetto all’iniziale nella % del predetto della capacità vitale forzata (FCV%p). Gli obiettivi secondari includono i cambiamenti rispetto al basale nella % del predetto del picco di flusso espiratorio (PEF%p), nel tempo per il primo declino del 10% nella FVC e il cambiamento rispetto al valore iniziale nella riserva di flusso inspiratorio. Ai pazienti che completeranno lo studio sarà offerta la possibilità di entrare in uno studio di estensione in aperto in cui tutti i pazienti riceveranno il Raxone. Lo studio sarà condotto presso circa 50 centri negli Stati Uniti e in Europa . I pazienti che desiderano entrare nello studio dovrebbero mettersi in contatto con il loro medico del centro neuromuscolare. Ulteriori informazioni sullo studio sono disponibili al sito www. clinicaltrials.gov.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus