Oxford, Regno Unito, 27 settembre 2016 (GLOBE NEWSWIRE). –Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT) (AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la distrofia Muscolare di Duchenne (‘DMD’) e l’infezione da Clostridium difficile, annuncia oggi di aver ricevuto la designazione di Patologia Pediatrica Rara dalla statunitense Food and Drug Administration (‘FDA’) per ezutromid nel trattamento della DMD. Essendo un modulatore dell’utrofina ezutromid rappresenta un potenziale trattamento per modificare il decorso della patologia per tutti i pazienti affetti da questa patologia fatale di degenerazione muscolare, indipendentemente dalla loro mutazione genetica alla base della patologia.
“La designazione di Patologia Pediatrica Rara viene assegnata in seguito alla designazione Fast Track e a quella di Farmaco Orfano, che l’FDA ha già concesso a ezutromid riconoscendo l’importante bisogno medico insoddisfatto nel trattamento della DMD” ha detto Glyn Edwards, Chief Executive Officer di Summit. “Pianifichiamo di usufruire di questi vantaggi regolatori nel proseguimento dello sviluppo clinico di ezutromid, che è attualmente in un trial clinico di fase 2 denominato PhaseOut DMD, per rendere disponibile ezutromid ai pazienti che ne hanno bisogno il più velocemente possibile”
La FDA definisce “Patologia Pediatrica Rara” una patologia che colpisce principalmente gli individui di età compresa tra 0 e 18 anni e meno di 200000 persone negli Stati Uniti. In base al programma “Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher” uno sponsor che riceve l’approvazione per un farmaco o un prodotto biologico per una “patologia pediatrica rara” si può qualificare per un voucher che può essere utilizzato per ricevere una priority review per una successiva richiesta di commercializzazione relativa a un prodotto diverso. Il Priority Review Voucher viene richiesto al momento della richiesta di commercializzazione e ottenuto in seguito all’approvazione del prodotto. Il voucher può essere usato solo una volta ma può essere venduto o trasferito un numero illimitato di volte. La designazione di Patologia Pediatrica Rara segue la designazione Fast Track recentemente ottenuta dalla FDA per ezutromid. Il programma “Rare Pediatric Priority Review Voucher” terminerà il 1 ottobre 2016, ma il congresso degli Stati Uniti sta al momento considerando la legislazione per estendere il programma. Se il programma non sarà rinnovato la FDA non concederà più voucher pediatrici ad altri sponsor elegibili.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus