Liestal, Svizzera, 13 settembre 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che dati addizionali provenienti dallo studio fondamentale di fase 3 (DELOS) che dimostrano l’efficacia di Raxone (idebenone) sulla funzionalità inspiratoria nei pazienti con DMD sono stati pubblicati online nelle rivista medica Pediatric Pulmonology (http://dx.doi.org/10.1002/ppul.23547).
La valutazione della funzionalità inspiratoria dinamica fornisce informazioni preziose circa il grado e la progressione della compromissione polmonare nei pazienti DMD. I dati ora pubblicati su Pediatric Pulmonology hanno valutato l’effetto di Raxone sul flusso inspiratorio più elevato generato durante la manovra di capacità vitale forzata (FVC) (flusso inspiratorio massimo; V’I,max(FVC)). I pazienti DMD dello studio DELOS di entrambi i gruppi di trattamento (Raxone, n=31; placebo: n=33) avevano un V’I, max (FVC) al basale confrontabile e inferiore al normale. Durante il periodo dello studio il V’I,max(FVC) è diminuito ulteriormente di -0.29 L/s (litri/secondo) nei pazienti sotto placebo (95% CI: -0.51, -0.08; p=0.008 alla settimana 52), mentre è rimasto stabile in quelli che assumevano Raxone (Cambiamento alla settimana 52 rispetto al valore iniziale: 0.01 L/s; 95% CI: -0.22, 0.24; p=0.950). La differenza tra i due gruppi ha dimostrato un effetto positivo del trattamento per Raxone pari a 0.27 L/s (p=0.043) alla settimana 26 e a 0.30 L/s (p=0.061) alla settmana 52. Inoltre durante il periodo dello studio la frazione del flusso massimo che non è usata durante il respiro corrente e denominata flusso inspiratorio di riserva (IFR) è migliorata del 2.8% nei pazienti che assumevano Raxone e peggiorata del -3.0% tra quelli sotto placebo (differenza tra i gruppi 5.8% alla settimana 52; p=0.040).
Questi nuovi dati ampliano i risultati precedentemente pubblicati su Raxone provenienti dallo studio di fase 3, con esito positivo, DELOS che ha coinvolto pazienti che non assumevano glucocorticoidi concomitanti” ha commentato Thomas Meier PhD, CEO di Santhera Pharmaceuticals. “A partire dal completamento del trial, il gruppo di studio DELOS ha pubblicato dati che dimostrano un beneficio statisticamente significativo e clinicamente rilevante del trattamento con Raxone sulla funzionalità inspiratoria ed espiratoria, una riduzione del rischio di andare incontro a complicazioni broncopolmonari per i pazienti trattati con Raxone e una riduzione della necessità di ricorrere a antibiotici per via sistemica. Questi risultati dimostrano chiaramente un beneficio globale per i pazienti che ricevono Raxone su valutazioni multiple della funzionalità respiratoria, un dato rilevante per i pazienti DMD.”