Nell’anno passato dal lancio di questa newsletter, c’è stato molto da condividere su CAT-1004 con le famiglie dei ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). CAT-1004 ha ora un nome generico: edasalonexent. Il trial MoveDMD é andato avanti e noi crediamo nel potenziale di edasalonexent di modificare il decorso della patologia, facilitando la rigenerazione muscolare nei ragazzi con la DMD con qualsiasi tipo di mutazione. Edasalonexent é un farmaco sperimentale per uso orale che non è stato approvato dalla statunitense FDA.
Iniziata l’estensione in aperto dello studio MoveDMD
Siamo lieti di informarvi che i primi pazienti arruolati nello studio MoveDMD stanno ora ricevendo edasalonexent per 36 settimane, queste seguono le 12 settimane della parte dello studio in doppio cieco e controllata con placebo (Parte B). Durante l’estensione in aperto sarà monitorata la sicurezza così come valutazioni aggiuntive periodiche che includono la risonanza magnetica per immagini (MRI) test funzionali a tempo, misurazioni della forza muscolare, la valutazione North Star della deambulazione e il “pediatric outcomes data collection instrument” (PODCI).
La parte B dello studio MoveDMD procede lungo il suo percorso, è aperto per l’arruolamento e intende reclutare circa 30 bambini DMD tra i 4 e i 7 anni negli USA per valutare l’effetto del trattamento con edasalonexent per 12 settimane rispetto al placebo. Oltre ai nuovi partecipanti, i ragazzi che hanno partecipato nella parte A del trial possono partecipare alla Parte B se restano eleggibili. Risultati favorevoli inerenti la sicurezza tollerabilità farmacocinetica e marcatori biologici positivi sono stati osservati nei pazienti che hanno preso parte alla Parte A: non sono state segnalate problematiche sulla sicurezza con edasalonexent ed è stato osservato un livello adeguato della molecola nel sangue in seguito a somministrazione orale. Siamo grati ai partecipanti alle famiglie e allo staff dei centri clinici dello studio che stanno rendendo possibile il trial MoveDMD e al Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) e alla Muscular Dystrophy Association (MDA) per aver fornito il supporto economico necessario per sostenere i viaggi rispettivamente per la Parte A e Parte B dello studio.
La T2 MRI per misurare i cambiamenti nel muscolo dei pazienti nello studio MoveDMD
Edasalonexent è progettata per inibire NF-kB, una proteina che svolge un ruolo importante nell’infiammazione e nella salute del muscolo. Stiamo studiando edasalonexent per vedere se colpendo NF-kB si riduce il danno muscolare e si migliora la funzionalità nei ragazzi affetti dalla DMD. Lo strumento principale di misura sarà l’MRI, una tecnica per immagini non invasiva per vedere la struttura e la composizione del muscolo e che aiuta a valutare la progressione della patologia nei bambini DMD. Cambiamenti nella misura dell’MRI sono stati associati con cambiamenti clinicamente significativi a lungo termine dell’attività funzionale. Useremo un determinato tipo di misurazione MRI, conosciuta come T2 poiché studi con gli steroidi hanno mostrato che, usando questa misura, possono essere osservati cambiamenti nei muscoli in periodi di tempo relativamente brevi (inferiori alle 12 settimane).
Lo studio MoveDMD è stato progettato per valutare la sicurezza di edasalonexent in bambini DMD tra i 4 e i 7 anni e per valutare se il trattamento risulta in segnali di minore danno muscolare e infiammazione nelle misurazioni di MRI. Altre misure quali la funzionalità fisica e la forza muscolare saranno anche valutate, per questo studio non sono necessarie biopsie muscolari. I criteri d’inclusione includono non essere in trattamento con steroidi attualmente o negli ultimi sei mesi. Se siete interessati, vi preghiamo di contattarci (in basso i nostri contatti) o di visionare le informazioni per il contatto nel sito clinicaltrial.gov. Le spese di viaggio per i partecipanti e le famiglie saranno sostenute attraverso il supporto dell’MDA che ringraziamo per questo finanziamento.
Maggiori informazioni sullo studio MoveDMD sono anche disponibili in due webinar in archivio accessibili per la riproduzione sui siti di:
PPMD: webinar dell’8 giugno 2016
CureDuchenne: webinar del 22 giugno 2016
Siamo grati per il continuo sostegno della comunità allo studio MoveDMD
Lo scorso mese, dal 26 al 29 giugno, Parent Project Muscular Dystrophy ha ospitato presso l’Hotel Renaissance Orlando at Sea World ad Orlando in Florida, una convergenza unica di partner industriali, leader scientifici, clinici, persone affette dalla patologia e le loro famiglie. Catabasi ringrazia PPMD per l’opportunità di presentare un aggiornamento dello studio MoveDMD durante la plenaria del 27 giugno e nella sessione poster del meeting così come della possibilità di partecipare alle sessioni e apprendere da molte di queste.
A Catabasis continuiamo ad essere grati per la nostra stretta collaborazione in corso con CureDuchenne, la Jett Foundation, MDA e PPMD e per le opportunità che continuiamo ad avere d’incontrare coloro che sono colpiti dalla Duchenne durante i loro eventi.
La parte B dello studio MoveDMD prosegue e i primi pazienti che hanno completato la parte controllata con il placebo di 12 settimane, iniziano ora a ricevere la somministrazione nell’ambito dell’estensione di 36 settimane. La Parte A ha mostrato dati positivi inerenti la sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e biomarcatori. Stiamo reclutando ulteriori ragazzi interessati nella partecipazione allo studio. Centri clinici per lo studio sono attivi in Oregon (Shriners Hospitals for Children), Florida (University of Florida) e Pensilvania (The Children’s Hospital of Philadelphia) e si prevede che sarà aperto presto un ulteriore centro in Florida (Nemours Hospital) così come uno in California (UCLA). E’ disponibile il finanziamento per i viaggi dei partecipanti e dei loro famigliari prossimi.
Per maggiori informazioni o domande sul reclutamento nel trial MoveDMD visitate il sito https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02439216 o contattate joanne.donovan@catabasis.com.
La versione originale di questa newsletter può essere scaricata accedendo al sito www.catabasis.com.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus