Liestal, svizzera, 21 giugno, 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SANN.SW) annuncia che l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha ratificato la sua richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) per Raxone® per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti con un declino della funzione respiratoria che non stanno assumendo glucocorticoidi concomitanti. La ratifica conferma che la sottomissione, presentata come variazione di tipo II della pre-esistente autorizzazione alla commercializzazione per Raxone della company, è completa e che è iniziato il processo di revisione da parte del CHMP (Comitato per i Prodotti Medicinali per Uso Umano). Santhera prevede di ricevere un parere da parte del CHMP nel primo trimestre del 2017.
Il dossier regolatorio è stato presentato come variazione di tipo II della richiesta di commercializzazione esistente ed è basato sui dati provenienti dal programma di fase 2 (DELPHI) di Santhera e dallo studio determinante di fase 3 (DELOS) con esito positivo, che ha arruolato pazienti che non assumono glucocorticoidi concomitanti. Questi dati, che hanno dimostrato un beneficio statisticamente significativo e clinicamente rilevante del trattamento con Raxone nel preservare la funzione respiratoria rispetto al placebo, sono stati confermati attraverso uno studio di storia naturale che ha mostrato che il beneficio osservato nel gruppo trattato con Raxone non sarebbe stato previsto dal naturale decorso della patologia. La MAA include anche i dati recentemente pubblicati che dimostrano che i pazienti trattati con Raxone nel trial DELOS hanno avuto un rischio ridotto di complicazioni broncopolmonari includendo un minor numero di ricoveri causati da tali complicazioni e una minore necessità di trattamento sistemico con antibiotici rispetto ai pazienti che hanno ricevuto il placebo. La rilevanza clinica di questi risultati è supportata dai risultati di un sondaggio sul rischio-beneficio centrato sui pazienti che ha mostrato che i pazienti DMD e coloro che si prendono cura di loro attribuiscono ai trattamenti che potrebbero ridurre le complicazioni polmonari un’elevata importanza.
“La ratifica da parte dell’EMA della nostra sottomissione, riconosce la completezza del nostro dossier che combina i dati provenienti dal nostro programma clinico e i dati di supporto di storia naturale insieme, stabilendo la significatività clinica del trattamento con Raxone nella DMD” ha commentato Thomas Meier, PhD e CEO di Santhera. “Preservare la funzione respiratoria è uno degli obiettivi principali della terapia della DMD e l’inizio della revisione da parte del CHMP della nostra MAA è una tappa importante per i pazienti DMD che attualmente non hanno un trattamento alternativo”.
Raxone è stato approvato nel settembre 2015 per il trattamento del danneggiamento visivo nei pazienti adolescenti e adulti con la neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) in tutti gli stati membri della EU, Norvegia, Islanda e Liechtenstein.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus