Arruolato il primo paziente nel trial PhaseOut DMD di Summit, uno studio clinico di fase 2 con Ezutromid in ragazzi con DMD
Oxford, Regno Unito 17 giugno 2016 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company dedicata alla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la distrofia muscolare di Duchenne e l’infezione da Clostridium difficile, annuncia oggi di aver arruolato il primo paziente nel trial PhaseOut DMD, uno studio clinico di fase 2 di tipo “proof of concept” con ezutromid (precedentemente SMT C1100) in pazienti affetti da DMD. La somministrazione di Ezutromid dovrebbe iniziare successivamente ad un periodo di screening pari a fino a 28 giorni.
Ezutromid è una piccola molecola somministrata per via orale, progettata per modulare l’utrofina, una proteina che è strutturalmente e funzionalmente simile alla distrofina. La distrofina è essenziale per la corretta funzione di tutti i muscoli ma manca nei pazienti con DMD. La modulazione dell’utrofina è un potenziale approccio per modificare la patologia che potrebbe trattare tutti i bambini e giovani con DMD, a prescindere dalla loro mutazione nel gene della distrofina.
“Ezutromid ha raccolto un notevole interesse da parte dei pazienti, familiari e la comunità degli specialisti che crediamo sia dovuto al suo potenziale di rallentare o arrestare la progressione della DMD indipendentemente dalla mutazione nel gene della distrofina,” ha dichiarato Ralf Rosskamp, MD, Chief Medical Officer di Summit . “L’arruolamento del primo paziente in PhaseOut DMD è un obiettivo importante nello sviluppo clinico di ezutromid, con l’intento di studiare la somministrazione a lungo termine di ezutromid in ragazzi con DMD. Non vediamo l’ora di avere la possibilità di dimostrare l’effetto di ezutromid sull’utrofina con il gruppo iniziale dei risultati provenienti dalle biopsie a 24 settimane”.
La company prevede di diffondere periodicamente i dati inerenti al trial e diffondere a gennaio 2017 i dati delle biopsie a 24 settimane provenienti dal primo gruppo di pazienti arruolati.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus