Notizie di Catabasis per voi. La nostra ultima newsletter punta ad aggiornare le famiglie dei ragazzi affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) in merito alle ultime informazioni su CAT-1004 e lo studio clinico MoveDMD.

Crediamo che CAT-1004 possa avere il potenziale per modificare il decorso della patologia e la capacità di facilitare la rigenerazione muscolare nei ragazzi DMD con qualsiasi tipo di mutazione. CAT-1004 è una molecola sperimentale che non è stata approvata dalla statunitense FDA (Food and Drug Administration).

MoveDMD Parte B: trattato il primo paziente

Siamo lieti di annunciare l’inizio della Parte B dello studio MoveDMD che valuterà l’effetto della somministrazione di CAT-1004 per 12 settimane nei ragazzi DMD. Questa notizia segue la comunicazione di Catabasis sui risultati positivi dei marcatori biologici della Parte A dello studio MoveDMD. Nella Parte A, i biomarcatori hanno mostrato che i geni guidati da NF-kB – il bersaglio biologico di CAT-1004 – diminuiscono nei ragazzi che hanno assunto la molecola per una settimana ai dosaggi che saranno ora studiati nella Parte B. Questi dati seguono i risultati della Parte A precedentemente riportati inerenti la sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica;  in questi studi non sono stati segnalati problemi relativi alla sicurezza  di CAT-1004 nei ragazzi DMD e sono stati osservati livelli adeguati della molecola nel sangue, quando questa è stata assunta per via orale. Siamo grati ai partecipanti alle famiglie e ai membri dello staff dei centri clinici dello studio, che hanno reso possibile la realizzazione della Parte A del trial MoveDMD e a PPMD per aver fornito i fondi necessari a sostenere le spese di viaggio per lo studio.

La Parte B dello studio MoveDMD prevede il reclutamento di circa 30 ragazzi negli USA. I ragazzi che hanno partecipato alla Parte A del trial, se rimarranno eleggibili per lo studio, potranno partecipare alla Parte B.

CAT-1004

Uno sguardo agli aspetti scientifici che sono dietro lo studio MoveDMD: CAT-1004 è stata progettata per inibire NF-kB, una proteina che svolge un ruolo importante nell’infiammazione e nella salute del muscolo. Stiamo studiando CAT-1004 per vedere se, colpendo NF-kB, è possibile ridurre il danno muscolare e migliorare la funzionalità nei ragazzi DMD; crediamo che CAT-1004 abbia il potenziale sia per ridurre l’infiammazione e la degenerazione nei muscoli che per promuovere la rigenerazione muscolare nei ragazzi DMD indipendentemente dal tipo di mutazione. In studi precedenti negli adulti, CAT-1004 non ha mostrato segnali relativi alla sicurezza ed è stato generalmente ben tollerato. Nella Parte A dello studio MoveDMD, CAT-1004 ha raggiunto livelli nel sangue coerenti con quelli per i quali è stata osservata una inibizione di NF-kB negli adulti.

La conferenza clinica della MDA ha riunito la comunità DMD: La MDA ha recentemente ospitato famiglie, clinici e i migliori ricercatori nell’ambito delle patologie neurodegenerative ad Arlington in Virginia presso l’Hyatt Regency dal 20-23 marzo. Molti nuovi progressi nell’ambito della ricerca di base, della gestione clinica del paziente e dei trattamenti per coloro che sono affetti da patologie neuromuscolari come la DMD, sono stati discussi in questo contesto scientifico.

Catabasis è grata all’MDA per l’opportunità di presentare il 23 marzo, i dati provenienti dalla Parte A del nostro studio MoveDMD, così come per la sessione poster del meeting.

TIENI IL PASSO CON LO STUDIO CLINICO MoveDMD

L’obiettivo dello studio clinico MoveDMD è valutare la sicurezza di CAT-1004 nei ragazzi DMD tra i 4 e i 7 anni di età e stabilire se vi siano segnali di riduzione del danno muscolare e dell’infiammazione nelle immagini relative all’MRI . La Parte B dello studio è ora in corso e stiamo identificando le famiglie che potrebbero essere interessate alla partecipazione allo studio. Altre misurazioni, quali la funzione fisica e la forza muscolare, saranno anche valutate nelle visite ogni quattro settimane nel corso delle 12 settimane di trattamento; non sono necessarie biopsie muscolari per questo studio. I criteri di eleggibilità includono non essere in trattamento con steroidi attualmente o negli ultimi sei mesi. Se siete interessati, per favore mettetevi in contatto con noi (riferimenti per il contatto in basso) o visionate le informazioni per prendere contatto sul sito clinicaltrial.gov. Le spese di viaggio per i partecipanti allo studio e le famiglie saranno rimborsate attraverso il supporto della MDA e ringraziamo la MDA per questo finanziamento.  

CONNETTIAMO LA COMUNITA’

Al “Cares Workshop” di CureDuchenne —14 maggio a Waltham, MA e 10 giugno a Uniondale, NY. Il programma “The Cares” educa i membri principali del team di persone che si occupano dell’assistenza dei pazienti sugli standard di cura ottimali per i loro cari affetti da DMD. Uno dei prossimi workshop per le famiglie e per coloro che si prendono cura di loro sarà supportato da Catabasis proprio nei pressi della nostra struttura al Westin Waltham, e un altro al Long Island Marriott. Per registrarsi http://cureduchennecares.org/event/waltham-ma-workshop-for-duchenne-families/ oppure  http://cureduchennecares.org/event/long-island-ny-duchenne-current-understanding-and-treatment/.

Alla “Connect Conference” di PPMD—26-29 giugno, Orlando, Florida. La conferenza annuale “Connect Conference” del Parent Project Muscular Dystrophy è un punto d’incontro unico tra partner industriali , esperti nell’ambito scientifico , clinici, pazienti e i loro familiari che vivono con la duchenne. Questo meeting eccezionale è cresciuto fino ad essere riconosciuto a livello mondiale e Catabasis è lieta di annunciare che presenteremo i risultati dello studio MoveDMD in questa occasione.

Alle tavole rotonde regionali della Jett Foundation

  • 18 giugno, Columbus, Ohio
  • 27 agosto, Los Angeles, California

In collaborazione con le organizzazioni Duchenne partner, clinici, istituzioni, industrie, e altri esperti, i forum della Jett Foundation esaminano temi e curano le nuove informazioni nell’ambito delle opzioni degli studi clinici in corso o recentemente completati.

La Parte B dello studio MoveDMD è ora iniziata. La Parte A ha mostrato dati positivi relativamente alla sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e biomarcatori. E’ prevista la partecipazione alla Parte B dello studio MoveDMD, di cinque siti negli Stati Uniti. I siti sono: Los Angeles, California; Gainesville, Florida; Orlando, Florida; Portland, Oregon (in fase di reclutamento) e Philadelphia, Pennsylvania. I costi per i viaggi dei partecipanti e dei loro familiari stretti saranno sostenuti attraverso il supporto dalla Muscular Dystrophy Association.

Per maggiori informazioni sullo studio MoveDMD o domande relative al reclutamento, visitate il sito https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02439216 o contattateci scrivendo a joanne.donovan@catabasis.com. Questa newsletter può anche essere scaricata dal sito www.catabasis.com.

Traduzione a cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project Onlus