Negli ultimi anni si sente sempre più spesso parlare di “centralità del paziente” nella medicina e di pazienti attivi e autonomi per le decisioni sulla propria salute. Un cambiamento che inevitabilmente sta cominciano a ripercuotersi, seppur con dinamiche e tempistiche diverse, anche nel campo della ricerca clinica e dello sviluppo di nuove terapie. Il paziente non può più essere considerato come una semplice fonte di dati e informazioni per la scienza e la medicina, ma deve essere considerato come “proprietario” di tali dati e deve diventare parte integrante del processo decisionale su come le informazioni di base siano utilizzate e trasferite nell’ambito della ricerca scientifica e clinica. Una filosofia che viene esplicitata molto bene con il motto “nulla su di noi senza di noi”. Un concetto che ci fa fare un salto nel passato, alle rivoluzionarie e decisive battaglie dei malati di Aids degli anni ‘80 per l’approvazione di nuove terapie sperimentali, e che oggi si sta affermando sempre più fortemente e, soprattutto, in maniera condivisa dalla comunità scientifica, dalle aziende farmaceutiche e dagli organi regolatori.
Il progetto EUPATI
È in quest’atmosfera di cambiamento e di nuova consapevolezza che è nato, nel 2012 grazie a una iniziativa di IMI (Innovative Medicines Initiative), il progetto europeo European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation (EUPATI) che si fa portavoce di questa nuova visione paziento-centrica e che si pone come obiettivo il coinvolgimento attivo dei pazienti nel processo di Ricerca e Sviluppo (R&D) dei farmaci. EUPATI è un progetto innovativo e unico nel suo genere, coinvolge un consorzio di 33 organizzazioni, tra cui associazioni di pazienti, organizzazioni non profit, università e aziende farmaceutiche, ed è guidato dai pazienti stessi (dal Forum Europeo dei Pazienti EPF). Nella pratica, EUPATI ha ideato un percorso formativo, per i pazienti e i loro familiari, focalizzato sull’acquisizione di conoscenze e competenze in ambito scientifico e regolatorio per la R&D dei farmaci. Questo tipo di formazione permetterà ai pazienti di avere gli strumenti attraverso i quali dare voce, con autorevolezza, alle proprie istanze sulle linee di ricerca per lo sviluppo di terapie innovative, e di dare il proprio contributo, interagendo in maniera appropriata con le istituzioni, per la tutela dell’accesso alle cure.
La formazione EUPATI
Il percorso formativo è stato progettato su 3 diversi livelli. Un primo livello – denominato “esperto” – è il più complesso ed è stato ideato per soli 100 pazienti e/o familiari in tutta Europa, i quali una volta formati saranno i “pazienti esperti certificati”. Un secondo livello – “educazione” – è rivolto a un numero più ampio, che si aggira sui 12.000 tra pazienti e rappresentanti dei pazienti che vogliano avere una buona formazione sul tema R&D dei farmaci e che possano fare da portavoce. Infine, un terzo livello – “informazione” – pensato per il grande pubblico che va dai pazienti ai cittadini con una bassa preparazione in materia di salute.
Il livello “esperto” si basa su un corso formativo molto impegnativo, con una struttura a moduli di tipo accademica, della durata di 14 mesi. Il corso, tutto rigorosamente in inglese, è principalmente svolto mediante una piattaforma didattica online (costituita da testi, video, articoli scientifici e documenti ufficiali), che si segue dal proprio computer. Alla didattica online si aggiungono due incontri, di 5 giorni ciascuno, che riuniscono tutti i partecipanti per lezioni didattiche di tipo classico ed esercitazioni pratiche. Gli argomenti affrontati sono vastissimi e coprono tutto il ciclo di vita dei farmaci: dalla fase di scoperta delle molecole, agli studi pre-clinici e clinici, fino alle questioni regolatorie di immissione in commercio e di farmacovigilanza. I “pazienti esperti” uscenti dal corso avranno una preparazione di altissimo livello con un attestato che ufficializza la capacità di diventare validi collaboratori e consulenti nei percorsi delle sperimentazioni cliniche, sviluppo e monitoraggio dei farmaci, nei comitati etici e nelle autorità regolatorie.
Per la sua complessità, il corso è stato suddiviso in due “round” ognuno rivolto a circa 50 pazienti. Il primo corso è iniziato a ottobre 2014 e si è concluso a novembre 2015, vi hanno partecipato 53 pazienti da 24 diversi Paesi, di cui 3 dall’Italia. Tra i primi “pazienti esperti” certificati dall’Europa compare anche Stefano Mazzariol, Vice Presidente Parent Project Onlus (leggete l’intervista a Mazzariol che racconta la sua esperienza e le sue aspettative). Il secondo round per la formazione dei “pazienti esperti” è ancora in corso e si concluderà a fine 2016.
Il secondo livello di formazione si basa sull’utilizzo del “Toolbox” – “cassetta degli attrezzi” – uno strumento online, lanciato a gennaio 2016 da EUPATI, ideato per fornire ai pazienti e/o familiari e cittadini coinvolti tutte le informazioni e conoscenze nell’ambito della R&D dei farmaci. Potrebbe essere definito come un “Bignami” per i pazienti. Il Toolbox, è disponibile in sette lingue (Inglese, Francese, Tedesco, Spagnolo, Italiano, Polacco e Russo), è suddiviso in 12 temi, riconducibili a quelli trattati nel corso “esperti”, e illustra 110 argomenti con oltre 3.000 materiali informativi che spiegano dalla A alla Z la R&D dei farmaci. I contenuti sono di alto livello didattico e includono schede informative, grafici e illustrazioni, presentazioni in powerpoint, video, webinar e un glossario. Tutto il materiale è scaricabile, condivisibile e pronto per la stampa. Uno dei punti di forza del Toolbox è di essere uno strumento valido ed esaustivo, con un linguaggio semplice e chiaro, facile da utilizzare e accessibile a tutti, senza alcuna password, al link www.eupati.eu/it/.
Il terzo e ultimo livello, rivolto al grande pubblico, sarà una sorta di Wikipedia EUPATI focalizzata sulla ricerca clinica e sullo sviluppo di farmaci e terapie. Anche in questo caso i contenuti saranno presentati sotto forma di schede, articoli, powerpoint, infografiche e video. Si prevede che questa biblioteca online verrà utilizzata da circa 100.000 individui.
Il progetto EUPATI in Italia
Nel 2013 si è costituita la task force italiana del progetto EUPATI (National Liaison Team italiano IT-NLT) e, a seguire, nel 2014, è stata fondata l’Accademia dei Pazienti che si pone l’obiettivo di diffondere il progetto EUPATI a livello nazionale, e di ampliare il network e le attività formative. E’ stato anche costituito un Board Scientifico dell’Accademia, un organo consultivo che ha il compito di individuare e vagliare le iniziative a livello nazionale da portare avanti a supporto del progetto formativo di EUPATI. In perfetta sintonia con la filosofia di EUPATI, che vede il coinvolgimento di una pluralità di stakeholder, fanno parte del Board Scientifico: AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), Ministero della Salute, ISS-CNMR (Centro Nazionale delle Malattie Rare dell’ Istituto Superiore di Sanità), Farmindustria, Ispor (International Society For Pharmacoeconomics and Outcomes Research), Clinical Trial Center Università Cattolica Sacro Cuore, Irccs Mario Negri, Federfarma, Assogenerici, AICRO (Associazione Italiana Contract Research Organization), FederAnziani, APMAR (Associazione Persone con Malattie Reumatiche) Federsanità Anci ed EpaC Onlus (Associazione Epatite C). Infine, ad aprile 2015 è stata lanciata la Piattaforma Italiana EUPATI, che ha riunito diversi gruppi di stakeholder nazionali tra pazienti, accademie, ricercatori, rappresentanti delle industrie, professionisti della salute, istituzioni governative, enti regolatori e media.
Sono altri 11 i Paesi europei che hanno costituito una piattaforma nazionale: Gran Bretagna, Irlanda, Germania, Austria, Belgio, Polonia, Francia, Spagna, Svizzera, Lussemburgo e Malta. In questo panorama europeo l’Italia si è contraddistinta per il suo impegno e ha raggiunto molto velocemente un posto di primo piano per poter discutere con successo del coinvolgimento dei pazienti nell’ambito della ricerca e sviluppo dei farmaci con tutti gli stakeholder. Il National Liaison Team Italiano, attraverso la fondazione dell’Accademia dei Pazienti, ha saputo diffondere la visone di EUPATI a livello nazionale e ha sviluppato un modello di azione che è stato utile a tutti gli altri paesi europei.
Il workshop dell’Accademia dei Pazienti e l’utilizzo del Toolbox
Il 19 e 20 aprile si è tenuto a Roma il workshop dal titolo “Partecipazione attiva e non più passiva del paziente nel processo di ricerca e sviluppo dei farmaci” organizzato dall’Accademia dei Pazienti. All’evento hanno partecipato oltre cinquanta associazioni di pazienti, in rappresentanza di alcuni milioni di pazienti italiani, e insieme a loro i restanti stakeholder coinvolti nel progetto EUPATI: accademie, ricercatori, industria, professionisti della salute, istituzioni governative, enti regolatori e media.
L’organizzazione della prima giornata ha permesso a un centinaio di persone, la maggior parte pazienti ma tra loro anche i rappresentanti delle altre categorie, di esplorare e testare il funzionamento del Toolbox. Un’iniziativa che è stata importante sia per gli utenti che per gli organizzatori per valutare il reale impatto del nuovo strumento di formazione. L’esercitazione si è basata sulla compilazione di un questionario a risposte multiple con 30 domande sui 12 argomenti contenuti nel Toolbox. I partecipanti hanno compilato due volte lo stesso questionario, una prima volta senza aver aperto la “cassetta degli attrezzi” e una seconda volta con computer alla mano per poter consultare tutti i contenuti della cassetta. I risultati sono stati inequivocabili e l’ “effetto Toolbox” è lampante: prima dell’utilizzo del Toolbox il 55% dei partecipanti è stato in grado di rispondere correttamente alle domande e questa percentuale è salita oltre il 90% dopo la consultazione online. Inoltre, dai dati elaborati dalla sede centrale del progetto EUPATI si è riscontrato che la nuova piattaforma di formazione online sta avendo un ottimo riscontro globale con 65mila accessi giornalieri da 120 Paesi, di cui 15mila solo dall’Italia che ancora una volta si contraddistingue per la sua attività. La diffusione del Toolbox e delle sue risorse formative sarà un importante elemento per istruire e formare le comunità di pazienti e per un loro possibile coinvolgimento nella R&D dei farmaci.
La seconda giornata del workshop è proseguita con un confronto tra tutti i diversi stakeholder per definire alcuni punti cruciali che ruotano intorno al tema dello sviluppo di terapie innovative e per trovare nuovi percorsi formativi da intraprendere. Ne è emerso un messaggio molto chiaro, importante e nuovo: il coinvolgimento dei pazienti è diventata una vera priorità e ormai non sono più solo i pazienti a dirlo ma anche la comunità scientifica, l’industria, le istituzioni e le agenzie regolatorie. Per avere un ruolo chiave nella ricerca biomedica e nello sviluppo di nuove terapie, velocizzando i processi di approvazione dei farmaci e favorendo l’accesso ai trattamenti, i pazienti devono essere coinvolti in tutte le fasi di R&D dei farmaci fin dall’inizio. I pazienti possono essere una preziosa risorsa per definire le priorità per lo sviluppo di nuove terapie, per la progettazione di sperimentazioni cliniche, per la stesura dei consensi informati, per i comitati etici, per l’accessibilità agli studi clinici, per assicurare un’adeguata e corretta divulgazione dei risultati, per la valutazione di immissione sul mercato di un farmaco e per gli aspetti della farmacovigilanza. Ma per poter fare tutto ciò con autonomia, competenza e riconoscimento da parte delle istituzioni e delle agenzie regolatorie a livello europeo e nazionale, i pazienti devono aver acquisito un importante bagaglio culturale sul tema della R&D dei farmaci. “Il progetto EUPATI va decisamente in questa direzione – ha dichiarato al workshop Marcella Marletta del Ministero della Salute – solo grazie ad iniziative come questa si potranno aumentare le capacità e competenze dei pazienti al fine di poter asserire al ruolo di sostenitori e/o consulenti nell’ambito di trial clinici, con le autorità regolatorie ed i comitati etici”. Su questa linea si trova d’accordo anche Luca Pani, Direttore Generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco: “è fondamentale che i pazienti partecipino attivamente nel processo di ricerca e sviluppo dei farmaci perché un paziente esperto, coinvolto, preparato e competente riesce al meglio a esercitare i propri diritti. L’AIFA ne è consapevole e in quest’ottica ha avviato da tempo la collaborazione con l’Accademia dei Pazienti e diverse iniziative concrete di ascolto e interazione con i pazienti”.
Il futuro della visione EUPATI con l’Accademia dei Pazienti
EUPATI è un progetto europeo quinquennale, iniziato nel 2012 si avvia adesso verso la sua scadenza. L’Accademia dei Pazienti, fondata nel 2014 sotto la bandiera EUPATI, ha posto in questi due anni le basi per acquisire una sua autonomia ed è ora pronta per continuare il suo lavoro nella diffusione della cultura della centralità del paziente sulle tematiche della salute. L’Accademia è nata proprio per capitalizzare l’enorme patrimonio di conoscenza europea raccolto da EUPATI e metterlo a disposizione in lingua italiana per i cittadini italiani. Rispetto a EUPATI, l’Accademia dei Pazienti si apre a un pubblico più ampio, e non si limiterà solo alla formazione sul tema dello sviluppo di nuove terapie ma punterà a molte altre importanti tematiche sempre in ambito medico e scientifico. Grazie al “Memorandum of Understanding”, un protocollo di intesa siglato nel 2014 con l’Agenzia Italiana del Farmaco AIFA sulla formazione certificata in Italia, il primo obiettivo è adesso di replicare il corso di primo livello per “pazienti esperti” in lingua italiana. Il corso ideato e condotto da EUPATI ha un unico neo: la lingua. Strutturato completamente in inglese non ha permesso a molti pazienti italiani di candidarsi e partecipare. L’Accademia dei Pazienti vuole rendere il “corso esperti” accessibile a tutti.
Il paziente esperto come nuovo professionista nel settore della salute
Siamo di fronte a un vero e proprio cambiamento culturale che sta modificando la storica asimmetria nel rapporto medico-paziente, scienza-cittadino. La tradizionale visione del paziente passivo e semplice fonte di dati sta virando verso una nuova figura di paziente e/o cittadino al centro delle tematiche sanitarie in maniera consapevole e attiva. Una rivoluzione paziento-centrica, come alcuni usano definirla, che è partita dalla comunità dei pazienti e che sta avendo adesso riscontro e consenso anche da parte di tutti gli stakeholder coinvolti nell’ambito della salute. Nasce così un modello innovativo che propone la collaborazione tra pazienti, accademia, industria e organi regolatori. Dopo la comunità scientifica, anche le agenzie regolatorie quali l’EMA (Agenzia Europea dei Medicinali) e l’AIFA stanno mostrando un crescente interesse nel coinvolgere i pazienti nei processi regolatori. Esiste inoltre un nuovo regolamento europeo sulle sperimentazioni cliniche, che deve ancora entrare in vigore, che indica espressamente questo inizio di cambiamento culturale: “gli stati membri dovrebbero assicurare la partecipazione di persone non addette ai lavori, in particolare di pazienti o di organizzazioni di pazienti”. Ed è proprio su questa direzione che hanno puntato il loro impegno EUPATI e l’Accademia dei Pazienti, perché solo con una corretta formazione e acquisizione di una valida conoscenza e competenza i pazienti potranno partecipare e incidere nei processi decisionale. Ora la sfida è costruire rapidamente le regole di ingaggio per la figura del “paziente esperto” come un nuovo professionista riconosciuto nel settore della salute.
A cura di Francesca Ceradini
Link utili